基因療法 盲胞恢復部分視力

(法新社華盛頓8日電) 美國科學家今天表示,使用基因療法重建罹患罕見遺傳性眼盲患者視力,出現新進展。

基因療法之前已對12名患者進行單眼試驗,於2009年發表研究成果,這項試驗讓所有患者恢復部分程度視力,其中6人不再歸類於法定盲。

這項新試驗,注射至參與前試驗的3名患者另隻未治療的眼睛,在此之後,3人在低亮度下有視力,2人能在低亮度中避開障礙。

3人皆沒有任何副作用,試驗顯示這項治療安全有效,不受人體排斥。

賓夕法尼亞大學(University of Penny)的班奈特(Jean Bennett)領導這項研究,成果發表在「科學轉譯醫學」(Science Translational Medicine)期刊。

這種革命性療法是針對「萊伯氏先天性黑蒙症」(LCA),此病症是為13個基因中的任一個發生缺陷所引起的視網膜色素病變。LCA的特徵是視力嚴重喪失,嬰兒期即出現眼球震顫,在20、30多歲就會惡化成完全眼盲。

班奈特和研究團隊將矯正的基因存放在載體病毒內,再以針筒注入患者視網膜,感染患部細胞,作法就如同特洛伊木馬將正確的DNA送進視網膜中。

班奈特說:「病患告訴我們,自從接受基因療法後生活起了大轉變,他們得以在夜間行走,採買雜物、或是認得別人的臉,這些都是之前無法做到的。」(譯者:中央社陳怡君)1

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1則留言

  • Yahoo!奇摩使用者  •  3月前
    基因療法 盲胞恢復部分視力

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