公告字字珠璣 解讀莫衷一是

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【徐玉君╱先探2039期】

最近藥華藥一則「合作夥伴AOP撤回以Besremi(P1101商品名)治療真性紅血球增生症(PV)孤兒藥認證」的公告再度成為市場關注的焦點,這個公告讓公司股價跌停躺平,再經澄清股價跌幅趨緩,但是卻也造成公司每每公告就沒好事的印象,一個研發十餘年的長效型干擾素,在獲得歐盟唯一核准治療PV的一線用藥後,卻落得股價破底的走法,投資人情何以堪?因此,不管是公司還是主管機關,公告內容應該慎重再慎重!

完整敘述回應投資人

其實,透過生技公司的公告,投資人也不斷在學習、進步,這是好事,台灣的生技公司都還在學習階段,且國內主管機關的禁忌很多,再說明項目中不能有預測性的評估、不能有模糊地帶、更不可有假設性的說法,因此,當「第一個」自然要承受最強的第一波衝擊,即便公告不可有主管機關的禁忌內容,但是至少在回應投資人的第一時間,要能完整的敘述前因後果,以及公司後續的因應對策。

就拿藥華藥的公告來說,「AOP撤回的原因是因為AOP在有關顯著效益如安全性及有效性的議題上不願意提出更多論述。」這句話的最直接解讀就是無法提出。而無法提出的原因,是不是Besremi真的只比HU(hydroxyurea)好一些?其實,過去以來一直沒有真正治療PV的一線藥物,才會採用已經有三十餘年歷史的HU,雖然有雜音顯示,使用HU最終可能致癌;不過,PV在醫學分類上,是被歸類在骨髓增生性腫瘤(myeloproliferative neoplasms)裡的,意思是說,PV的病程進展在數年後可能轉變成血癌;換句話說,只要無法有效控制,最終還是會演變成血癌,也因此HU藥物治癌的說法,很有可能是無法長期有效控制,以至於最終還是走上病程進展的終端所致。

而Besremi是近年來第一個被核准用於治療PV的一線用藥,在此之前,已有諾華的PV二線用藥Jakafi核准上市,且銷售額一年比一年高;也就是說,使用HU或放血治療無效的PV病患採用二線的使用率持續攀升,然根據Jakafi臨床使用經驗的醫生發現,雖然Jakafi能緩解疾病中脾臟腫大的不適症狀,但是一旦停藥後普遍預後不佳;而長期使用Jakafi的病患,往往疾病於數年後復發(relapse),而一旦疾病復發將面臨無藥可用的情形。且根據美國德州大學安德生醫學中心血液科教授Srdan Verstovsek最新臨床研究發現,經Jakafi治療、停藥後復發的骨髓纖維化症患者中,三五%病人的血癌細胞出現新的基因突變,其中包含極惡性的ASXL1基因突變,這將大幅縮短病人的存活率,由平均十六個月降為六個月。而Jakafi早於一五年三月獲得歐盟藥證後,也於同年四月公告撤回該藥的孤兒藥認證,但卻不影響其銷售業績。

速審藥華藥BLA申請

因此,無法提出更多數據論述的原因,是AOP有沒有必要花費更多的時間與費用去製作更多的數據來維繫孤兒藥的資格?當初AOP申請孤兒藥資格認定,目的是為了加速新藥的審核與上市,如今已經擁有藥證,又是一線用藥,AOP將錢花在銷售的刀口上並無不妥,且諾華的Jakafi撤回孤兒藥認證後,銷售一樣強強滾;所以,現在就等AOP交出銷售數據來證明即可。