Yahoo奇摩新聞 史上最貴！1500萬抗癌新藥 藥廠：無效免錢
撰文／今周刊 乾隆來
這個故事，得從一位五歲的美國小女生說起。艾蜜莉懷海德（Emily Whitehead）在2008年被診斷罹患急性淋巴性白血病，B型血癌並不可怕，有近九成的痊癒率，但艾蜜莉運氣不好，她掉入失敗的10％，存活率剩下三成，最終的希望是骨髓移植。
12年，艾蜜莉在骨髓移植前的最後一次化療失敗，癌細胞再度復發，父母把艾蜜莉交給費城兒童醫院，接受賓州大學君恩（Carl June）博士正在實驗中的「Ｔ細胞療法」。
君恩博士給她的是革命性的免疫基因自體細胞療法，是用病人自身的Ｔ細胞，以基因改造的程序讓Ｔ細胞認識血癌細胞，再將改造後的「Ｔ細胞戰士」（稱為CAR-T，Chimeric Antigen Receptor T cells）送回艾蜜莉的體內，在她體內殺死癌細胞，並且釋放出高量的細胞激素。
9歲女童的奇蹟
兩個月內，體內癌細胞消失
艾蜜莉接受治療後，出現嚴重的副作用，血壓太低、氣喘不止，還被送進加護病房內氣切插管，只剩下千分之一的存活機會。
然後，奇蹟發生了，艾蜜莉體內的Ｔ細胞竟然逐步戰勝血癌細胞，成功從加護病房轉出，她從12年4月住院接受治療，6月1日出院，前後兩個月，體內已經找不到癌細胞了！
CAR-T掀熱潮
諾華新藥獲FDA核准上市
艾蜜莉戲劇化的奇蹟，不只振奮了醫藥界，更引爆全球對CAR-T免疫療法的熱潮。
17年，艾蜜莉慶祝14歲生日，她的網站貼出「抗癌成功滿五年」的照片，整個生醫界對CAR-T的實驗也爆炸性地展開，統計全世界正在進行的CAR-T治療試驗超過380項，有六成是血癌試驗，四成針對實體腫瘤。
CAR-T熱潮的領先者，當然還是賓州大學的君恩博士。諾華藥廠在12年與君恩團隊簽約，取得基因療程商業化的權利；14年，君恩團隊在《新英格蘭醫學雜誌》發表臨床第一、第二期的成果，30個復發的急性淋巴血癌病人，有27人達到「完全緩解」，其中15人曾接受血液幹細胞移植，半年後，仍有73％的病人無復發。
今年七月，美國食藥管理局（FDA）腫瘤藥物諮詢委員會（ODAC），一致批准諾華CAR-T的上市；8月30日，FDA正式核准諾華藥廠上市商業藥名為「Kymriah」的療程，奪下第一個基因治療癌症產品的桂冠。
諾華在宣布新藥名稱的同時，也公告療程的價格高達41萬5千美元，加上前後22天的標準療程，醫師、住院、相關的護理照護費用之後，將會超過50萬美元，一次高達新台幣1,500萬元的治療，創下史上最貴藥劑的新紀錄！
因為藥價太貴，諾華同時宣布「無效免錢」的政策。這其實是稱為「成效導向」的新式藥價，Kymriah治療在兒童與年輕成人的族群效果特別顯著，三個月內痊癒率高達83％，但在有色人種及中老年人卻未有如此成效。
不過，被記者、投資人與生醫專家追著跑的君恩博士，對於基因療法的未來極為樂觀，艾蜜莉成功克服血癌至今第五年了，CAR-T領域吸引到大量的資金與人才，必然會再有突破，他認為基因免疫療法將會超越癌症領域，他在美國醫療創新協會（AAAS）的演說中說：「癌症以外的疾病，例如阿茲海默症，都會是基因免疫療法的標的。」
你可能也會感興趣》
