基因療法真的能治癒愛滋病嗎?

梅香四溢 

草根影響力新視野 梅香四溢

2019年10月23日美國國家衛生研究院宣佈,他們希望通過研究基因療法來治癒愛滋病和鐮狀細胞病(鐮狀細胞病是一種遺傳性血紅蛋白分子功能紊亂疾患,當血紅蛋白分子暴露在各種環境中,紅細胞血紅蛋白發生聚合,扭曲變形成鐮狀。這種變形允許紅細胞從細胞間通過,導致下游組織營養受損。),並將在未來四年的時間裡向這一目標專案投資1億美元。

與此同時,美國國家衛生研究院也達成了與比爾和梅琳達·蓋茨基金會合作的共識,比爾和梅琳達·蓋茨基金會也將為該專案的研究投資1億美元。

該項目最大的意義在於使全世界人民,尤其是發展中國家的人民能夠負擔得起這些疾病帶來的沉重負擔,並最終能治癒愛滋病和鐮狀細胞病。

美國國立衛生研究院院長法蘭西斯·柯林斯在10月23日的新聞發佈會上說:“這是一個非常遠大的目標,但我們已經做好了走得更遠的準備。”

該研究專案計畫在未來7到10年內在美國和撒哈拉以南的非洲地區運用基因療法進行臨床試驗。

據統計,3800萬愛滋病毒感染者中的大多數生活在發展中國家,有三分之二生活在撒哈拉以南的非洲。對於鐮狀細胞病,大多數病例也存在于撒哈拉以南的非洲。

美國過敏症和傳染病研究所所長安東尼·福奇博士說:“美國國立衛生研究院數十年來一直在努力尋找治療愛滋病的方法。雖然目前的抗反轉錄病毒藥物(獲得性免疫缺陷綜合症(愛滋病,AIDS)是由人免疫缺陷病毒(HIV)引起的嚴重傳染性疾病。HIV是一種反轉錄病毒,其逆轉錄過程就是在病毒逆轉錄酶的作用下,以病毒RNA為範本合成前病毒DNA的過程。抗反轉錄病毒藥是一類於治療反轉錄病毒(主要HIV)感染的藥物。)可以有效地抑制體內的愛滋病毒,但它並不能完全治癒愛滋病,而且必須每天服用。更重要的是,有數百萬愛滋病毒患者無法接受到抗反轉錄病毒藥物的治療。

儘管科學家們正在努力開發基於基因的愛滋病治療方法,但這些方法往往成本高昂,難以大規模實施。例如,有些療法需要從病人體內提取出細胞,然後重新注入,這是一種相當昂貴且耗時的治療方法。

因此,新的合作將集中於開發使用“體內”方法的治療方案,這意味著治療發生在體內。其中一個想法是,移除CCR5受體的基因,HIV病毒就是利用這種基因進入細胞的。另一個想法是,切除複製到人類基因組中的HIV“原病毒”DNA,但即使經過多年的治療,這些DNA仍會潛伏在人體中。

類似地,對於鐮狀細胞病,目標是開發一種體內治療方法,修復導致疾病的基因突變。這將需要一個基於基因的傳遞系統,可以選擇性地針對突變基因。

世界衛生組織非洲區域主任雷貝嘉·穆蒂提在一份聲明中說:“我很高興看到美國國家衛生研究院與比爾和梅琳達·蓋茨基金會的這次創新性合作,它能夠幫助非洲解決兩個最大的公共衛生問題。但戰勝這些疾病需要新的思維和長期的實踐。”

儘管如此,要確保這些療法安全有效還需要做很多的工作。

柯林斯說:“很明顯,我們還有很長的路要走,這就是為什麼我們要花10年的時間來努力實現這個承諾,把它變成現實。”

圖文來源:https://www.livescience.com

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