巴金森新藥現曙光 技術來自台灣團隊

好醫師新聞網記者吳建良/台中報導

圖:巴金森氏症新藥臨床二期試驗團隊,何應瑞教授(左2)、張繼森副院長(中)、張宏鳴主任(右2)

巴金森氏症是一項嚴重的神經退化性疾病,目前沒有藥物可以根治,不過已可望改變這個局面。由中山醫學大學何應瑞教授歷經十數年研究的醫藥技術,臨床前試驗證實不但可以防止神經死亡及腦部發炎症狀、減緩神經退化,甚至可以促進腦部神經新生,補充新的細胞。這項研究成果不但獲得國際學術媒體關注,也獲得許多國家的專利。期待試驗成功,可以解除患者的病痛。目前國內共有五所醫院(台中榮總、台大醫院、中山醫大附設醫院、童綜合醫院、高雄醫學大學附設醫院)同步執行這項臨床試驗,2年內收案106例,預計在7年內完成新藥上市。

巴金森氏症是腦部神經持續退化所造成的疾病,病患腦部的多巴胺神經系統與海馬迴的神經細胞持續死亡,因此導致肌肉顫抖、僵直、無力,而且很高比例的患者會合併出現失智症狀。台中榮總神經內科主任張鳴宏醫師/教授擁有20年臨床經驗,專精運動障礙、肌無力及不自主運動。

張宏鳴指出,巴金森氏症已經在文獻中被記載超過200年了,這個疾病的症狀依舊,近年來患病人數急速增加,然而治療方法尚待突破,因此他積極推動這項新藥臨床試驗。

根據健保資料顯示,巴金森氏症在台灣的盛行率,從2004年的每10萬人口約有85位患者,到2011年這個數值增加將近一倍(為150人);其中以60歲以上的民眾是罹患此疾病的高風險群,當年齡增高到70歲的時候,患病率增加為10倍。全球患者約為800萬人,台灣目前病患人數約為10萬人。

目前臨床上使用左多巴(L-dopa)改善巴金森氏症患者的運動缺陷。左多巴是在1960年代發明,是多巴胺的原物料,可以在腦內轉變成多巴胺,暫時緩解運動困難的症狀,但是左多巴無法阻斷腦內多巴胺神經繼續退化,也無法防止病患出現失智症。1997年美國食品藥物管理局核准將深部腦電擊(deep brain stimulation; DBS)應用於巴金森氏症患者。DBS的原理是在腦內植入微電極,用外加的電流,調節腦內異常放電的區域(例如視丘下核)使其恢復正常,以減輕運動困難的症狀。上述左多巴藥物或DBS手術,可以暫時減輕症狀的嚴重度,以改善生活上的不便,但是並無法治癒巴金森氏症。 

何應瑞教授指出,要治療巴金森氏症必須三管齊下: 1. 抑制神經死亡、2. 增加神經新生、3. 恢復神經正常活性。如果達成上述三項功能,將可以看到神經不再繼續死亡、受損的腦部組織逐漸修復,並使異常的神經電活性會恢復正常。何教授以其神經科學與藥物學的專業背景,採用最新的治療藥物可以抑制巴金森氏症腦部視丘下核裡異常的神經放電,保護神經並改善認知功能,臨床前試驗證實不但可以防止神經死亡及腦部發炎症狀、減緩神經退化,甚至可以促進腦部神經新生,補充新的細胞。這項研究成果不但獲得國際學術媒體關注,也獲得許多國家的專利。期待試驗成功,可以解除患者的病痛。  

目前國內共有五所醫院(台中榮總、台大醫院、中山醫大附設醫院、童綜合醫院、高雄醫學大學附設醫院)同步執行這項臨床試驗。在2年內必須收治106例患者來使用新藥。醫師會診查患者,評估其運動功能及認知功能,並以MRI及TRODA神經影像評估腦部構造與功能,在試驗中採用磁量科技所提供最新的IMR技術測量患者血液中的突觸核蛋白(α-synuclein)及類澱粉樣蛋白(A-beta),以評估疾病之嚴重程度與治療效果。IMR技術是我國自行研發的高靈敏度檢測技術,只需要少量的血液就可以進行精確測量,省卻抽腦脊髓液的麻煩與風險。

台中榮總張繼森副院長指出,新的藥物療法在廣泛應用於治療病人之前,必須經過非常嚴謹的臨床試驗,台中榮總的醫療團隊將會盡全力使這項臨床試驗順利成功。 

何應瑞教授強調,二期臨床試驗應該可以順利完成,兩年後就可以進入第三期,屆時最主要試驗內容將會是劑量與適應症狀的實驗,5年內要收治500到1000例,目前距離新藥上市還需七年時間。

 

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