心悅2新藥獲衛福部核准二(b)/三期臨床試驗

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【記者柯安聰台北報導】心悅生醫(6575)宣布研發中的難治型精神分裂症合併治療新藥ClozaBen(SND12),以及成人精神分裂症加成治療新藥NaBen(SND13),獲台灣衛福部核准執行第二(b)/三期人體臨床試驗。

心悅表示,此2項新藥已獲美國FDA授予突破性治療(Breakthrough Therapy Designation, BTD),將依試驗計畫於台灣執行人體臨床試驗,並納入SND12、SND13之全球性臨床試驗。公司預估110年可進行SND13第二次期中分析,若期中分析結果無需增加收案數,則111年可完成臨床試驗並進行解盲。SND12則預計111年進行期中分析。

精神分裂症領域將近30年沒有新機轉新藥問世,現有標準治療均以調控多巴胺、血清素為主,僅可改善幻覺妄想之正性症狀,至於長期困擾病患,病人無法有正常社會功能的負性症狀及認知功能缺損仍無藥物。

難治型精神分裂症係指病人經2次以上標準治療仍無反應者,大約40%以上病患對現有藥物反應不佳而成為難治型,Clozapine是唯一用藥,但可能引起白血球減少的致命副作用,而造成病人無藥可用,該市場更加嚴重缺乏治療。

NaBen為全新治療機轉,透過抑制胺基酸氧化酶(DAAO)以提高NMDA受體功能,早期人體臨床發現NaBen可廣效性(Broad Treatment)改善三大症狀,包括社會退縮、動機缺乏等負性症狀,以及注意力、記憶力等認知症狀,同時也可以加強其他藥物在治療正性症狀的效果。

心悅表示,為提升NaBen之療效,公司發明了具有更佳物化特性以及生物利用度的Ω晶型為嶄新原料藥,較其他晶型之苯甲酸鈉更為優越、更具潛力成為新一代更具療效的創新中樞神經疾病藥物。其他所有的晶型在藥物安定性的挑戰之下、皆不穩定而會轉換成本公司發明的Ω-NaBen。

在此領域同樣採用DAAO抑制劑有Neurocrine Biosciences從武田授權引進,另有Roche、Boehringer Ingelheim採用甘胺酸回收體(GlyT-1)抑制劑,Concert Pharmaceuticals直接給予氘化D-serine刺激NMDA受體,這3種調控機制都是1998-2010年心悅公司創辦人蔡果荃博士在學術研究時期已多次進行驗證。

心悅指出,公司為全球第1家獲得美國FDA精神分裂症以及難治型精神分裂症之突破性治療認定的新藥開發公司,BTD在中樞神經領域非常罕見,至今在FDA授予各種疾病之BTD中僅約6%屬於中樞神經領域。除本公司外,僅有Sunovion之SEP-363856獲得精神分裂症BTD。2011年全球精神分裂症市場逾200億美元,後因廉價學名藥上市,市場迅速萎縮至不足百億美元。預估廣效性新機轉新藥開發成功後,市場規模將重返200億美元以上。

心悅董事長暨執行長蔡果荃指出,SND12、SND13臨床研究是以病人為本的新穎治療方式,目的就是要藉由提升的社會能力以及認知能力,改善他們日常工作和居家的生活功能,減輕病人及家屬的重大負擔。(自立電子報2021/3/10)