活藥物治血癌 FDA小組促核准

聯邦食品暨藥物管理局(FDA)一個小組12日為藥品開啟新的紀元，一致建議核准第一種血癌基因療法，藉著改變病人本身細胞的基因，把它們變成能夠大力加強免疫機能並遏制癌細胞的「活藥物」。

「紐約時報」報導，FDA如果接受小組的建議，這將是第一種獲准上市的基因療法；不過，專家預測這種個人化療法的費用可能超過30萬元。

研究人員和製藥界幾十年來一直在激烈競爭，希望率先達到這個里程碑，諾華藥廠(Norvatis)現在可望先馳得點，為B細胞急性淋巴細胞白血病推出基因療法，而它還在為另一種血癌、各種骨髓癌和一種激進腦瘤研發類似療法。

這種技術必須為每一個病人擬定個別療程：在獲得批准的醫院擷取數以百萬計T細胞(一種白血球)加以冷凍，送到諾華工廠解凍，用基因工程為其賦予殺害癌細胞的能力，然後再度冷凍送回醫院。

經過處理和強化的T細胞用點滴注射回病人體內後，會開始分裂複製並對付癌細胞，一個T細胞就能夠摧毀多達10萬個癌細胞。對幾十個患者進行的研究顯示，一劑經過處理的「活藥物」就可以帶來長期緩解，甚至完全治癒。

現年12歲的愛蜜莉‧懷特海是第一個接受這種療法的兒童，而她由父母陪同出席小組會議。她2012年在費城兒童醫院接受研究治療，一度因發高燒、血壓劇降、肺充血等嚴重副作用幾乎喪生，後來卻擺脫癌症糾纏健康的出院。

專家小組並未質疑這種療法可能挽救性命，可是對其可能致命的副作用表示關切，包括愛蜜莉經歷的短期強烈反應，以及基因經過改造的細胞日後會不會造成其他癌症或疾病的長期隱憂。

另一個病童的父親也列席為病人請命。他的兒子三歲時診斷出得血癌，其後12年經歷痛苦療程和病勢復發，一年前接受細胞療法，現已恢復健康。他說，標準療法必須接受幾十次骨髓穿刺和痛苦的脊髓檢驗，細胞療法則容易忍受得多。

這種療法是由賓州大學研究人員發展出來，諾華藥廠獲得特許權。由於治療方法複雜，病人也需要專門照護以控制副作用，諾華藥廠初步只核准在30至35個醫療中心施行。