港科大研發基因編輯 有助治療阿茲海默症

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(中央社記者張謙香港16日電)香港科技大學成功研發出一種新型全腦基因編輯技術,在小鼠模型中證明可以改善阿茲海默症(Alzheimer's disease)的病理症狀,有潛力發展成為AD的新型長效治療手段。

科大今天公布,這項研究由科大副校長(研究及發展)葉玉如領導的研究團隊進行。

據公布,這種新型全腦基因編輯技術使用新型的運送工具,可以跨越血腦屏障,透過單次、無創的靜脈注射,將優化的基因編輯工具運送到整個大腦,實現高效的全腦基因編輯。

研究發現,這種技術可以有效破壞AD轉基因小鼠模型中的家族性阿茲海默症(FAD)基因突變,並在全腦範圍改善AD的病理症狀,為開發新型AD治療方法打下基礎。

研究還發現,AD轉基因小鼠在接受基因編輯技術治療的6個月後,即小鼠平均壽命的1/3時間,其大腦中被認為引發AD神經退行病變的澱粉樣蛋白斑塊,仍然保持較低水平,證明該基因編輯技術的單次治療可以維持長期療效。

因此,這種基因編輯技術可以在症狀出現之前,糾正引發疾病的基因突變,並且可以達到「一次治療,長期有效」的治療效果。

不過,基因編輯技術的臨床發展和應用還存在一些障礙,比如仍缺乏有效、高效、非侵入式的運送工具,將基因編輯工具運送到大腦。

此外,現有的基因編輯技術還無法在全腦範圍發揮有效的治療作用。

阿茲海默症是一種腦部退化疾病,據報導,全世界失智病例中,超過半數是阿茲海默症。

科大估計,中國有超過50萬人罹患遺傳性的AD,即FAD,FAD是一種與家族史高度相關的先天性阿茲海默症。

雖然FAD患者有明確的遺傳病因,也可以在認知出現問題之前獲得診斷,但目前還沒有有效的治療方法。(編輯:周慧盈)1100816