《特管辦法》實施滿3週年,專家分析:別讓它成為台灣躍上國際的阻礙!

細胞治療為現今醫界最新發展創新技術,在困難傷口、軟組織缺損、關節軟骨退化甚至癌症的治療與研究上,都具有相當的療效,因此被許多人視為「最後生機」!

然而,由於細胞治療不同於過往的所有治療方式,難以規範,再加上各國政府趨於保守,讓希望放手一搏的病人與家屬面臨了「明明有治療機會,卻不能使用」的窘境。

為了解決這個問題,衛生福利部領先全球,在 2018 年 9 月 6 日發佈《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》,也就是所謂的《特管辦法》,台灣的細胞治療產業有足夠的發揮空間。

《特管辦法》通過即將邁入第四年,國內的細胞治療確實也在幾年內欣欣向榮。不過,台灣在國際間有什麼發揮機會?如何打響國際口碑?台灣細胞治療協會理事長林泰元教授特別展開分析。

《特管辦法》通過滿 3 週年!細胞治療遍地開花

「2018 年以前,台灣的生技展主軸大部分都是營養食品。然而 2019 年開始,你會驚訝的發現,細胞產業的能量瞬間爆發!截至目前為止,衛福部已經通過 95 件申請案,且有 21 家細胞製備場所(CPU)通過核准。短短 3 年前,這些數字都還是 0。」林泰元教授一語破題。

生技產業與其他行業不同,其研發時機動輒即是數十年,且需要通過各式查驗登記,才能得到執照。若是沒有法律政策鼓勵,生技產業在台灣是非常困難的投資領域。「尤其是細胞治療不同於傳統小分子藥品,其審查方式亦不同於從 1930 年開始美國 FDA 施行了快 100 年的醫藥審查規範,」林泰元教授指出,因此細胞治療在國際範圍內,才會如此舉步維艱。

然而,台灣政府做了一個相當大膽的決定,細胞治療因為技術新穎,難以打造一個「大門」來規範,那麼衛福部就幫細胞治療打造了一個「側門」,透過許可的方式,讓醫療機構、廠商有機會將技術化為應用。

「台灣政府這麼做是很有勇氣的,目前也就只有日本有類似的許可制度。」短短 3 年內,產業瞬間有指數型的成長。」台灣過去的研發能量就相當充沛,法規已開放立刻遍地開花,對此,林泰元教授給予《特管辦法》相當的肯定。

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台灣細胞治療 3 大困境:開特許卻無正式法規、成本高、難走向國際

一、法規等級不夠高
然而,《特管辦法》並非只有優點。林泰元教授指出,雖然《特管辦法》的調整彈性大,但只是個位階較低的管理辦法。「半開玩笑來說,我們現在需要一個大門,這個大門還沒有出來,所以我們開了一個側門,所以我們現在把側門當大門在走。」

「《特管辦法》開了第一槍,但是要何去何從,還是要看資金、技術跟法規更新。」他建議,若是能夠如《醫師法》、《藥事法》成為正式法規,在管理上才能夠更加面面俱到。

二、審查制度讓成本提高
其實,按照《特管辦法》目前的規範,台灣的細胞治療費用所費不貲。許多病友團體抱怨,為何台灣的治療費用是其他國的倍數。追根究底,在於台灣政府雖然大膽的開了這個「側門」,但還是希望透過案件許可的方式,來管理治療品質,避免醫療意外發生。

以日本為例,同樣大量扶植細胞產業的日本,採取的是自由診療方式,只要提出即可執行,因此有許多檯面下的醫療事故會發生。

相比起來,台灣則是需要核准、回報,做一次試劑,就必須另做兩劑送審。「日本的價格除以三大概就是台灣的,」林泰元教授分析,畢竟,若是政府放任細胞治療直接執行,出了意外,沒有誰能夠負責。

三、《特管辦法》無法走向國際
許多人將《特管辦法》視為台灣細胞治療躍上國際舞台的跳板,但是林泰元教授指出,《特管辦法》只是台灣的一個位階不高的管理辦法,

「《特管辦法》一開,大部分廠商都朝著特管的方式做申請,忽略了傳統的臨床試驗。」走臨床是由廠商出錢,走《特管》則是廠商收錢病人付錢,很自然的,台灣的《特管》的案例一直在增加,但是臨床實驗,已經很久沒有收案了。

解套的辦法無他,除了透過《特管辦法》讓病人有機會使用治療,廠商還是需要老老實實完整臨床試驗,才有望走上國際高度。「《特管辦法》確實開了方便之門,但是沒有臨床試驗支持,只滿足於島內需求,無法拉長變成國際認可的結果。」

林泰元教授總結,《特管辦法》有好有壞,短期來說確實帶動了產業;對於長遠來講,卻不見得一定加分。想要走得長遠,最後還是要回到正常面,做規範的臨床實驗。

別逃避臨床試驗!才能帶領台灣細胞治療走向國際

細胞治療充滿了未來感,各界對它的期待都很高。然而,它跟傳統的小分子藥物很不一樣。大家對於藥物的期望,是希望藥物達到緩解 (relieve) 或是修復 (repair);而大家對於細胞的期望,則更集中在再生 (regeneration) 上。因此,未來是否有機會讓兩者相輔相成,現階段來說,我們仍了解得太少。

「細胞治療不像藥物會代謝、容易追蹤,進入人體後,它會分化,會根據所在位置,出現不同的結果。」林泰元教授指出細胞治療不像藥物,可以靠著抽血、驗尿追蹤,細胞在臨床實驗的追蹤上,有其困難性。

即使是現在,當一名病人順利透過細胞治療痊癒了,專家也很難 100% 肯定的說出來,究竟是細胞在哪個環節、起到了什麼功效,藉此治療了疾病。若是依據現行的審查法規,幾乎可說,細胞治療令人無從分析。

如何逆轉現況?答案還需要從科研端找。林泰元教授呼籲,學研界、產業界不能只想著短期內如何用細胞賺錢,而是要思考如何才能觀察細胞進入體內到底發生什麼事情。

細胞治療已經是近年來的科研焦點,林泰元教授預言,大約在 3 到 5 年內,追蹤細胞的問題,一定會有所突破。

醫學中心帶頭!解決醫療困境、急症問題,將迎來台灣的明星產品

如何讓台灣的細胞治療跑更快?台灣的醫療能量以及醫師素質傲視全球,許多專家認為,讓醫師與醫學中心帶領細胞治療技術的進步,是一條最適宜的道路。

然而事實是,細胞治療的價格高昂,但是製造的成本也十分龐大,因此病人支付的前,大部分用來支付給廠商,接下來是執行治療的醫院,最後實際給執行醫師的補貼可說寥寥無幾。

主治醫師既無法保證細胞治療的成效,又無法取得應有的收益,還需要承受來自病人斷的所有壓力。因此,願意執行這項新穎醫療技術的醫師,就目前來說確實是少數。這也是目前治療難以大量執行的原因之一。

不過林泰元教授表示,任何時代都有相應的醫療困境,正是因為我們取得了技術突破,才會面臨新的問題。「目前幾乎所有醫學中心都有細胞治療的案子,當全台灣的醫學中心都跳下去做,大家就會知道,這非同小可。」另一方面,對於願意嘗試的醫師,也應該給予更大的支持。

他預言,細胞治療還有很長的一段路要走。「未來 3 到 5 年內,我們會看到比較明顯的市場樣貌。」像是阿茲海默、帕金森病之類的神經疾病問題,都具有十足的發展潛能。

至於何時能夠迎來細胞治療的高光時刻?林泰元教授點評,當完成兩項任務:解決無法解決的醫療困境,或是解決了急重症問題,細胞治療的明星產品也就誕生了!

文 / 林以璿

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