《生醫股》生華科+美PBTC，開發執行CX-4945一、二期臨床

【時報-台北電】生華科 (6492) 今(23)日與美國兒童腦瘤聯盟(Pediatric Brain Tumor Consortium, PBTC)，正式簽訂合作協議，將共同開發候選藥物CX-4945於兒童惡性腦瘤－髓母細胞瘤(Medulloblastoma)之治療及臨床應用。

PBTC為全球頂尖兒童腦瘤研究和治療權威機構，將是此人體臨床試驗的執行及監督機構，生華科負責提供CX-4945於臨床試驗使用。

美國知名的史丹佛大學(Stanford University)醫學研究團隊，為推動此臨床試驗的重要關鍵，從其臨床前的病人腫瘤異種移植(PDX)研究結果發現，CX-4945於髓母細胞瘤的治療深具潛力，於是主動向生華科提出合作計畫，並邀請PBTC加入此項跨國臨床合作案，共同為罕見疾病的臨床治療與藥物開發努力，替病童及家屬創造更多希望。

癌症是造成美國兒童死亡的第四大原因，其中腦瘤已經超越血癌成為兒童的頭號殺手。如今生華科新藥CX-4945用於治療髓母細胞瘤之一/二期人體臨床試驗，將於PBTC旗下12所全美各地聲譽卓越的兒童醫院及癌症中心，同步收錄病患，可望加速臨床完成。

本項合作案係針對新適應症進行臨床試驗，髓母細胞瘤(Medulloblastoma)是小兒較常見的惡性腫瘤，透過此次跨國合作，將有機會擴展本藥物運用範圍。

PBTC將本合作案列為2018年度重點，除了將自行投入經費執行本項臨床計畫，也協助獲得美國國家癌症研究中心(National Cancer Institute, NCI)的癌症治療評估計畫(Cancer Therapy Evaluation Program, CTEP)經費贊助，預估將投入超過300萬美元。

CX-4945為全新小分子化合物，是蛋白激(酉每)CK2(Casein Kinase II)的抑制劑，目前已知CK2的活性與表達在多種癌症皆有明顯增加，且可調控腫瘤細胞的DNA修復訊號傳導。目前CX-4945於美國、韓國及台灣進行併用兩種化療藥物Gemcitabine及Cisplatin做為膽管癌第一線治療的人體I/II期臨床試驗。

髓母細胞瘤發生率及惡性程度僅次於星形膠質細胞瘤，在美國屬於罕見兒科疾病。生華科提供CX-4945藥物和史丹佛大學醫學研究團隊、PBTC共同開發，目的是希望協助加速此一小兒惡性腦瘤的治療及臨床應用，以推進罕見疾病治療藥物之開發。

新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。（編輯整理：葉時安）