根據調查，有九成民眾支持罕病治療，降低高風險罕病死亡率。罕見疾病基金會表示，盼能縮短罕藥審查時程以及落實執行罕藥預算，讓苦等救命罕藥的病患有得到治療或控制病情的機會。

罕見疾病藥物因為市場小、開發成本高，被稱為「孤兒藥」，費用非一般家庭可負擔，若無健保支持，無疑使家庭經濟及生活陷於困窘甚或絕境。自二○二○年至今，罕見新藥累積未給付達二十三種、可照顧十九種罕病，通報人數截至二○二三年一月，共有七一四四人。

然而其中高達二十九%病友（二○七二人）已經過世，顯見罹患罕見疾病死亡風險相對高，更應加速給予病友治療。而這十九種疾病當中，仍有八種罕病沒有任何有效的治療方式，約三一七二人仍在等待藥物治療的機會。

罕見疾病基金會共同創辦人曾敏傑指出，「罕見新藥未能收載給付，應是罕藥專款執行每年均有餘額的主要原因。事實上是新藥預算未被執行以及新藥被給付時間拉長。」根據本會統計顯示，罕藥支出占整體健保預算，歷年來均未超過一%，近六年罕藥專款未執行預算總額高達三十五‧八七七億。就整體給付率來看，一代健保的罕藥給付率為八十六‧七九%，至二代健保時大幅下降為四十四‧四四%，不增反減，可顯而知，近年來雖有許多罕見新藥研發上市，但台灣的罕病病友卻沒有獲得治療的機會;皆由於「不具成本效益」或者「長期療效和副作用不明確」，然上述拒絕給付理由並無明確評估標準，基於本會最新民調支持度顯示健保署過去六年執行率與民意背道而馳，應積極回應民意擴大健保醫療照護。

基金會表示，全民健保是病友的唯一指望，期盼提高罕藥給付率、縮短罕藥等待給付時間、貫徹執行罕藥專款預算、盡速審查罕病新藥，賦予終生罹病且身處永夜的罕病患者，無價生命尊嚴以及最珍貴活命生機。