罕藥技轉回賣天價 台大醫：20年前無人看好

健保署12月1日起給付罕病「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症」（AADC缺乏症）基因治療藥物，一針要價1億元，創下健保給付藥物單價最高紀錄，引發議論。健保署說明，該藥物以「暫時性支付」納健保，3年後會評估療效、檢討支付價與給付條件。

AADC缺乏症基因治療由台大醫院基因醫學部兼任主治醫師胡務亮研發，後技轉給美國藥廠，今年3月取得國內藥證，12月納健保。但醫師蘇一峰質疑，這款天價藥是台灣出資第一期臨床試驗，拿台灣孩童做實驗研發，結果沒留在台灣，而是技轉給美國，回頭賣給台灣還不打折。

台大醫院院長余忠仁指出，如果一個小孩沒接受治療就活不過3歲，而治療後可以成年，甚至持續健康生活下去，那這樣昂貴的治療到底划不划得來？對醫院而言，沒有能力和機制走進藥廠，當然只能做技轉，且新藥、新醫材的預算是另外匡列的，並不影響健保總額。

「20年前沒有人看好這件事情，現在卻說為什麼不技轉給自己人！」台大醫院基因醫學部主任簡穎秀說，當時胡醫師找了很多學術單位協助，最後在罕病基金會和張榮發基金會支持下，才得到第一筆資金。有些患者在1歲半就接受治療，之後可正常上學。以臨床試驗數據而言，接受治療的31人，有8成可坐起來，約4成可走路，23％可正常走路。

健保署醫審及藥材組組長黃育文說明，該藥是以暫時性支付納健保，會於3年後評估療效、檢討支付價與給付條件。