罕藥技轉美國賣健保「一針1億」 台大醫不甘挨罵！曝研發真實面

CNEWS匯流新聞網記者陳鈞凱／台北報導

健保今年12月起給付罕病「AADC缺乏症」基因治療藥物，一針1億元，寫下單價最高紀錄，不料卻有國內醫師帶頭質疑效益，甚至批評拿台灣孩童做試驗、技術轉移給美國，再賣給台灣人。這讓從無到有研發新藥的台大醫院團隊吞不下去，台大醫院基因醫學部主任簡穎秀今（2）日親曝心聲，揭露2、30年前籌資之困難，「當時沒人看好，沒人要買啊！」難忍外界的無端批評。

健保12月1日起正式給付「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC缺乏症）」基因治療藥物，受益對象為18個月以上、未滿6歲之具有嚴重表現型的 AADC缺乏症的病人；新藥由台灣大學醫學院小兒科名譽教授、基因醫學部醫師胡務亮領導的團隊自2007年開始研發，後技轉給美國藥廠，是台灣新藥發展的重要突破。

胸腔內科醫師蘇一峰連日在臉書發文批評給付不合理，除了質疑「只能延長病童壽命到20歲」，還說「學者拿國家的經費，還有台灣的孩童做實驗，才研發出ADCC缺乏症的基因療法，結果研發出來之後，沒有留在台灣幫助台灣人，或者是提升台灣的生技產業，技術轉移給美國，美國拿專利開價一針要1億元賣給台灣人！」

研發團隊一員的簡穎秀下午接受媒體聯訪，難掩對外界有如此批評聲音的失望，她強調，基因治療在罕病領域講了30年，但真正做出藥物，拿到核准跟上市者，全世界算起來僅10幾、20項，有些副作用強、效果還比較差，真正堪稱有效的罕病基因治療藥物，嚴格只有脊髓肌肉萎縮症（SMA）、ADCC缺乏症以及萊伯氏先天性黑曚症（LCA）三類。

簡穎秀說，3、40年前大家都在談罕病基因治療藥物，但走了這麼多年，直到近10年才有正式可以上市、拿出來賣的藥品，現在回頭去看，當時不管是學者或藥廠、投資者，信心並沒有很大，台大研發團隊為了開頭，光是第一關，胡務亮醫師就找了很多不同研究單位、學術單位，結果最後只有罕病基金會及張榮發基金會願意投資第一桶金，才有辦法開啟研究。

為什麼要技轉？簡穎秀表示，就當時沒有人看好、就沒有人要買啊！開發新藥花費高，又是罕見疾病，還是個只有台灣人比較多的罕病，當時全世界報告70多例，台灣就占了2、30例，要叫人投資，連國外也不願意。

簡穎秀也回應有關治療效果的質疑。她指出，ADCC缺乏症長達20年沒有好的治療，過去病童只能癱躺在床上，沒有絲毫動作發展，但接受新藥治療者（試驗31人接受治療），有八成可以脫離臥床，坐起來了，如果是早期接受治療，術後又加強復健的孩子，甚至有四成可以自主行走，「光是從只能躺著，變能坐起來，能做的事就差很多！」、 「對負責照護的家長就是天差地別」，這是實質對病人跟家人的幫助。

簡穎秀說，新藥的效果跟接受治療的時機點息息相關，病童原本狀況如何，影響效果極大，如果原本已經躺了6、7年，就算新藥再怎麼有效，也不可能讓他像一般小孩活蹦亂跳，但只要及早診斷治療，現在有小孩子恢復到可以正常去上學， 及早用藥，有助孩子可以有更好的發展。

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