美國FDA壓倒性支持!拯救骨髓移植病童的幹細胞療法有望9月上市

林以璿
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近日,美國FDA腫瘤藥物諮詢委員會(ODAC)以9:1的壓倒性態度,支持一款間質幹細胞療法儘速投入使用,用來治療兒童病人在接受移植後,出現的排斥問題。

這項治療方式,因為委員會幾乎是一面倒的姿態而引起了大眾的矚目。目前這款間質幹細胞療法正在接受FDA的優先審評,最終決定將於2020年9月30日做出。如果獲得批准,該療法計劃今年在美國推出。為本來幾乎是無解的疾病,帶來新的希望。

部分病人移植後會出現GVHD排斥問題

為何在眾多發展中的幹細胞療法中,這款治療方式會獲得評審團青睞脫穎而出?陽明大學生化所博士張薏雯表示,這是因為它解決了難治型的「移植物抗宿主病(aGVHD)」。

「我們知道,當人體發現體內有移植進來的組織的時候,會產生移植排斥的問題,也就是身體會去攻擊這個外來的組織,這被稱為免疫排斥現象。」張薏雯解釋。

而「移植物對抗宿主疾病(Graft-versus-host disease, GVHD)」則是相反過來,是移植物排斥宿主,兩者的基本原理都是同種異體免疫,不過其細節可能會有些不同。

骨髓移植出現排斥者,尚缺乏第三線治療方法

什麼樣的人最可能面臨GVHD?就是需要接受骨髓移植的患者。全球每年約有30,000例用於治療血液病等疾病的異基因骨髓移植,其中25%的病例發生在兒童人群中。而近50%的異基因骨髓移植患者,會發展出GVHD的問題。

目前,GVHD的一線治療手段為全身性糖皮質素,大約有50-80%的人有效,二線治療包括不同的免疫抑製藥物。然而,目前還沒有好的辦法對付難治型aGVHD的病人。

「間質幹細胞」成功治癒難治型GVHD

張薏雯表示,這個問題近年來得到了巨大的突破。來自瑞典的研究團隊在《Pediatr Transplant》發表了一則案例,他們利用胎盤中的間質幹細胞,成功治療了一名1歲兒童aGVHD患者。

在一、二線治療都沒有效果後,團隊使用間質幹細胞來治療,結果發現 4 週後,病人的症狀完全緩解。

張薏雯解釋,這個療法的主要成分是間質幹細胞,通過抑制T細胞增殖,和下調促炎細胞因子和干擾素的產生,來調節T細胞介導的炎症反應。「目前這個團隊已經給出具體意見,認為間質幹細胞應該作為疾病的三線療法。」根據一些研究記錄,兒童患者似乎比成年患者對這種療法有更好的響應。

幹細胞提供新的治療選擇

「儘管醫學快速發展,但有很多疾病的治療需求得到不到滿足。幹細胞治療在多種疾病都展現出了潛力。對於移植物抗宿主病而言,間質幹細胞有望成為一些患者的新希望。」

張薏雯點評,除了移植物抗宿主病,間質幹細胞也正在為其他難治或者傳統方法尚無法解決的疾病,提供治療的新選擇。

參考資料:

  1. FDA Panel Votes Overwhelmingly In Support Of Mesoblast’s Allogeneic Cell Therapy

  2. Successful treatment with placenta-derived decidual stromal cells in a pediatric patient with life-threatening acute gastrointestinal graft-versus-host disease

文/林以璿 圖/蘇鈺婷

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