老藥新用,老骨頭變出新把戲

李學文
中國時報

2020年全球最嚴峻的問題,目前看來,非新冠肺炎莫屬,更讓人擔心的是,透過醫療技術研發出疫苗解藥,從醫學研究、研發到動物測試、臨床測試,至少要半年時間,實在緩不濟急。所幸世界衛生組織(WHO)傳出一個好消息,他們意外發現治療伊波拉病毒的藥物可能也可對抗新冠肺炎。WHO表示這款藥物的有效率為98%,可大幅減少感染新冠肺炎者的死亡機會。這讓我對老藥新用的議題感到好奇,於是就教了一些相關領域的專家。

老藥新用,指的是經由食藥署核准能用來治療特定症狀的老藥,被賦予治療其他疾病的新用途。這究竟有何好處呢?

老藥的優勢在研發時間較新藥短,能有效降低成本。一個新藥從研發到上市大約12年,這期間必須通過細胞實驗、動物實驗、3個階段的人體臨床試驗和新藥查驗登記,除了確認新藥是否有助於抑制疾病發展外,藥品殘留在體內時間的長短、是否造成其他臟器不適、有沒有嚴重的副作用等,都有一連串的檢驗把關,新藥在通過3階段的人體試驗後就可以上市,並進入新藥查驗登記階段,主要用來監控新藥在醫療單位大量流通後的成效及副作用。根據Nature於2010年的統計,每100個進入臨床試驗的新藥,大約只有4個會通過檢測並上市,嚇人的是,不論成功與否,平均花費達數億到數十億美元。

比起新藥,老藥已是臨床用藥,安全性資料和作用機制相對齊全,能節省不少收集樣本、臨床試驗的時間。說到老藥新用的經典,非阿斯匹靈莫屬了,它在線上超過1世紀,一開始註冊為消炎、退燒的止痛藥,後來發現它能抑制血小板凝結,進而降低心血管疾病的發生率,所以常出現在中風、心肌梗塞病人的處方籤裡。2017年美國預防醫學委員會更報導阿斯匹靈可預防大腸癌。

老藥新用確實能讓人類對抗疾病更有效率,但也有不肖商人利用這個概念趁機大削一筆。CNBC就曾報導一個被用來抗發炎、抑制免疫反應的類固醇藥物Deflazacort,藥廠發現它可以治療罕見的遺傳性肌肉萎縮症,並通過臨床試驗後,它便成了這個罕見疾病目前唯一的解藥,藥廠藉此拉抬價格,讓原本用這個類固醇藥物的病患每年的負擔額從1200美元漲到89000美元,足足漲了76倍。

這樣的案例屢見不鮮,尤其在美國,因缺少與藥廠的議價平台,藥商握有藥品定價權,全國最大的保險系統─美國聯邦醫保,又沒有和藥商議價的權力,只能被動買入藥品,再昂貴的報價也只能照單全收。老藥在被發現能治療新適應症後,立刻漲價實現收益在美國已成常態,主因是沒有同行競爭。

藥品上市會有獨賣期,藥廠在獨賣期生產的藥就是原廠藥,過了獨賣期,其他藥廠便可生產販售結構、成分相同所謂的「學名藥」。學名藥在市場流通前也必須經過檢驗,除非是流通率特別高的藥,否則生產成本也相當可觀。這讓原廠藥獨占市場,變相漲價又無法可管。為此,美國總統川普的《平價醫療法案》鼓勵學名藥開發,美國食品藥品監督管理局(FDA)甚至公布目前市場上還沒有學名藥的原廠藥清單,更主張新學名藥可享180天的市場獨占期。雖然過去3年新學名藥批准數量增加28%,根據CNN報導,2020年457個原廠藥的平均漲幅還是有5.1%。

美國政府提倡學名藥開發,以避免大藥廠持續壟斷市場,希望可以打擊老藥新用的策略型漲價。反觀台灣,因為有全民健保把持,藥品進價一壓再壓,讓許多原廠藥紛紛退出,日前全國憂鬱症患者使用、市占率3成5的百憂解,和細菌感染最後一道防線的泰寧抗生素,都因藥價暴跌而陸續退出台灣。這兩種藥雖然目前在台灣都有10種以上的學名藥,但維持它外形、促進吸收的賦形劑未必與原廠相同,是引起醫界反彈的主因。

綜合以上論述,與其投入新藥、學名藥開發,台灣生技業更適合專注老藥新用的研究,畢竟2018年FDA認可上市的新藥只有57件,學名藥和原廠藥的差距短時間也難以克服。老藥新用能以有限資源追求最大效益外,在大數據的推波助瀾下,藥物透過什麼路徑治癒疾病的分析也越來越全面,善加利用,老骨頭還是變得出新把戲的。(作者為科技媒體專欄作家)

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