SMA藥物8月起「不設限」全給付!預計280名病友可受惠 年省700萬

記者吳紹尹/綜合報導

健保署年初承諾先天性脊髓性肌肉萎縮症(SMA)用藥全給付證實在8/1起不設限全給付,包括「背針、口服」2用藥,預計約有280名病友可受惠,每人每年約可省下700多萬藥費。

<strong>健保署年初承諾先天性脊髓性肌肉萎縮症(SMA)用藥全給付證實在8/1起不設限全給付。(圖/Pixabay)</strong>
健保署年初承諾先天性脊髓性肌肉萎縮症(SMA)用藥全給付證實在8/1起不設限全給付。(圖/Pixabay)

脊髓性肌肉萎縮症(SMA,全名為Spinal Muscular Atrophy)是一種因運動神經元退化,導致肌肉無力及萎縮的隱性遺傳性疾病,病人的運動功能會隨著時間,持續不斷退步,直到肌肉無力、甚至無法自主呼吸而死亡。目前有3款治療藥,包含脊椎注射(背針)、口服藥物、另有一劑要價4900萬的基因治療針劑,健保都有條件給付。

針對相關用藥爭議,健保署日召開藥品專家會議,討論SMA治療藥物背針與口服藥物。健保署醫審及藥材組組長黃育文表示,在6/20會議後,同意取消上肢運動功能指標(RULM)大於等於15分的給付條件,只要18歲以下發病的病人都可以接受治療。

<strong>SMA病友取消設限給付將在8/1正式實施,但僅限「背針和口服藥物」。(圖/資料庫)</strong>
SMA病友取消設限給付將在8/1正式實施,但僅限「背針和口服藥物」。(圖/資料庫)

黃育文提到,目前國健署有登記的病患人數大概410位左右,但因為有些病患已經離開,初估約有280多位病患可以使用背針或口服藥物,如果對藥品有耐受情況,終身可以轉換一次藥物,但給付使用還是有「下車」評估機制,如果藥物對病人已經無效,就要停止使用。

SMA病友取消設限給付將在8/1正式實施,但僅限「背針和口服藥物」,1劑新台幣4900萬元的基因治療針仍維持「新生兒6個月內發病」的給付限制,目前僅有3人核准使用。

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