幹細胞疾病模式研究 台灣領先

（中央社記者林孟汝台北26日電）幹細胞研究對促進人類健康影響重大，由國科會經費支援的研究團隊指出，藉由iPSC技術，可找尋最關鍵的疾病致病機轉，以發展出全新的治療方式及開發新藥物。

行政院國家科學委員會今天召開記者會，由台灣大學、中央研究院組成的研究團隊展現傑出成果，透過針對本土病人研究觀察，對人類幹細胞疾病模式的應用研究，成為國際上極具特色且領先的研究領域。

幹細胞領域極具生技開發價值，過去日本的學者中山伸彌 (Shinya Yamanaka)曾因發明誘導性多能幹細胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)，在2012年獲得諾貝爾醫學生理獎，顯示技術對促進人類健康有重大影響。

國內研究團隊利用「暫時性基因救援」方式，從龐貝氏症患者的纖維母細胞，成功地製作出國際上第一個被認可的龐貝氏症 (Pompe disease) 誘導性多能幹細胞，並在2011年發表於國際遺傳學知名期刊 Hum MolGenet。

研究團隊表示，相較其他國家，龐貝氏症在台灣有較高的發生率，目前雖能利用基因重組酵素治療，但對晚期疾病以及橫紋肌的治療效果有限，以致病人與家屬承受極大痛苦。

研究團隊指出，其建立的龐貝氏症iPSCs，可忠實重現龐貝氏症的細胞表現型與病理特徵，因此正利用這個「人類龐貝氏症的iPSCs」，從中篩選具有減少細胞凋亡作用的化合物，作為可能的治療藥物。

研究團隊也利用過去在人類胚胎幹細胞分化成卵細胞及顆粒細胞基礎上，建立早期卵巢衰竭症婦女的iPSC。目前正進一步建立其他疾病病人的細胞成為iPSCs，作為模擬人類疾病與篩檢藥物的平台。1020626