全球最貴藥物一劑7000萬 英5個月大嬰兒注射治罕病

英國一名5個月大的嬰兒亞瑟（Arthur Morgan），因為患有脊髓性肌肉萎縮症（spinal muscular atrophy，簡稱 SMA）的遺傳罕病，這種疾病具有相當破壞性，會造成肌肉無力及萎縮，是世界上遺傳性疾病中嬰兒死亡率最高的疾病。英國國民保健署（NHS）5月25日為亞瑟使用一次性基因治療新藥Zolgensma，也是英國首位使用該藥品的病患。

全球脊髓肌肉萎縮症發生率約為萬分之一，依發病時間分為四型。亞瑟是最嚴重的第一型，預期壽命僅為兩年。亞瑟的父親表示非常感激NHS提供基因治療，讓兒子能追逐美好的將來。

2019年美國FDA核准Zolgensma上市，定價255萬美元（約7000萬元新台幣），但為一次性療法。而現行療法，第一年費用為75萬美元，後續每年還需花費37.5萬美元，病人終身都需要接受注射。若使用Zolgensma基因治療，病患的預期壽命可延長約40年。