全球最貴藥物一劑7000萬 英5個月大嬰兒注射治罕病

英國一名5個月大的嬰兒亞瑟(Arthur Morgan),因為患有脊髓性肌肉萎縮症(spinal muscular atrophy,簡稱 SMA)的遺傳罕病,這種疾病具有相當破壞性,會造成肌肉無力及萎縮,是世界上遺傳性疾病中嬰兒死亡率最高的疾病。英國國民保健署(NHS)5月25日為亞瑟使用一次性基因治療新藥Zolgensma,也是英國首位使用該藥品的病患。

全球脊髓肌肉萎縮症發生率約為萬分之一,依發病時間分為四型。亞瑟是最嚴重的第一型,預期壽命僅為兩年。亞瑟的父親表示非常感激NHS提供基因治療,讓兒子能追逐美好的將來。

2019年美國FDA核准Zolgensma上市,定價255萬美元(約7000萬元新台幣),但為一次性療法。而現行療法,第一年費用為75萬美元,後續每年還需花費37.5萬美元,病人終身都需要接受注射。若使用Zolgensma基因治療,病患的預期壽命可延長約40年。