基因療法Casgevy長期安全不明 FDA盼重病才用

聯邦食品暨藥物管理局(FDA)8日批准首個基因編輯療法Casgevy，為鐮狀細胞疾病(sickle cell disease，SCD)患者帶來希望，也為使用基因編輯技術治療其他罕見遺傳疾病和嚴重慢性病，打開大門；但Casgevy基因編輯療法長期安全性不明朗，誰有機會接受這種醫療開銷龐大的新療法，也待觀察。

罕見遺傳性疾病SCD會造成嚴重疼痛，對非裔影響尤其嚴重；全美患者約10萬名；接受Casgevy療法需住院數周或數月接受化療，並會破壞患者生育能力；治療對象為12歲以上患者，沒有年齡上限；FDA希望醫生為病情嚴重患者施行此療法。

Casgevy療法是一次性基因治療，使用11年前創建並獲諾貝爾獎的Crispr基因編輯技術，修改SCD患者幹細胞。生產和銷售Casgevy的福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)8日表示，此療法定價220萬元。

福泰製藥正與聯邦醫療保險與醫療補助服務中心(Center for Medicare and Medicaid Services，CMS)及私人保險公司談判承保範圍和費用；政府和私人研究人員估計，約5萬名Medicaid受益人患有SCD。

要價220萬 保險恐不保

華盛頓大學健康經濟學教授迪瓦恩 (Beth Devine) 表示，CMS和私人保險公司可能會反對預先承保治療費用。

Casgevy新療法療程艱難、適應情況和高價標籤，讓部分人士質疑此療法對其病患群體的可及性。麻州綜合醫院SCD綜合治療中心醫療主任阿扎爾(Sharl Azar)說：「這種新療法，將揭示醫療的社會決定因素。」

FDA建議追蹤至少15年

至於Casgevy是否有安全隱憂？福泰製藥和瑞士基因編輯公司Crispr Therapeutics向FDA提交申請時指稱，接受該療法的患者沒有重大安全問題。不過，這並非沒有風險。FDA已建議基因療法製造商追蹤患者的長期副作用至少15年。

前疾病防治中心(CDC)主任、現任國立衛生研究院基金會總裁兼執行長葛伯丁(Julie Gerberding) 表示，儘管存在許多未知因素，但FDA的批准已向突破性基因療法市場發出積極訊號。

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