基因編輯技術大突破! 地中海型貧血治療見曙光

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基因治療有重大突破!這是台北榮總邱士華醫師透過跨國合作,運用今年(2020年)諾貝爾化學獎得主開發的「基因剪刀」,進一步發展出「新式基因精準編輯治療創新平台」,可廣泛運用在全身血液疾病的基因修復,因此常見的血液型疾病,β型地中海貧血、鐮刀型貧血,可望有治療新曙光。

頭暈目眩、體力不支,鐮刀型貧血和β型地中海貧血的患者,總是採輸血或是骨髓移植等控制或減緩病徵,卻無法根治,不過現在基因治療技術有重大突破,北榮醫師邱士華透過跨國合作,運用諾貝爾化學獎得主的技術助攻發展出「新式基因精準編輯治療創新平台」,這項成果也在今年10月登上國際頂尖期刊Science Advance。

邱士華表示,「基因的治療最怕就是有些副作用,也就是它修到不該修的地方,如果用我們奈米的方式,直接把具有修飾的酶Cas9的酵素直接送進去,它可以減少它非常非常多複雜的步驟,而且增加安全性。」

新式的基因治療是將基因缺陷的病人,針對基因突變,透過基因剪刀剔除突變基因再貼上正確基因,可望達到完全康復,全新的奈米化學合成基因編輯使用非病毒載體,在長片段DNA序列進行基因編輯,和過去的病毒基因治療相比不僅治療成本低,少了將近一半費用,安全性也相對較高。

邱士華也說,「動物前臨床試驗的效果是相當相當好,看在兩到三年內完成臨床試驗前期,所有的生物安全性跟療效我們希望可以進入人體試驗。」

科技部政務次長謝達斌也表示,「政府在推動奈米科技創新應用計畫我們今天看到了一個很好的成果,大力的鼓勵在不同的學術司之間跨領域交流合作。」

北榮、陽明大學與UCLA的跨國團隊,在年初就已經發現,基因編輯技術能治療,先天性視網膜裂損症,讓先天失明患者,可望看得見,如今又發展出,用在血液型疾病,目前在臨床試驗階段,預計最快2~3年,就能實際運用於人體治療。(民視新聞李雯珂、鍾淑惠台北報導)

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