基因編輯療法 幫「鐮狀細胞」患者甩掉病痛

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5日最新發表的醫學研究報告顯示,透過基因編輯療法,科學家已看到鐮狀細胞疾病和β地中海貧血的治療曙光;這兩種遺傳性血液疾病過去困擾著數以百萬計患者,非裔尤其多。

這些令人鼓舞的早期研究,使用名為CRISPR的工具永久改變血液細胞DNA;醫師希望這種一次性療法可治療、甚至治癒鐮狀細胞疾病(sickle cell disease)和β地中海貧血(beta thalassemia)。研究結果部分在5日的美國血液學會(American Society of Hematology)會議發表,部分在新英格蘭醫學期刊(New England Journal of Medicine)刊出。

醫師指出,有十名患者已有好幾個月脫離治療,而且全都不再需要定期輸血,擺脫了困擾其一生的痛苦病情。

其中,35歲、家住密西西比州的維多利亞·格雷(Victoria Gray)是第一位參與鐮狀細胞研究的患者,她長期遭受劇烈疼痛折磨,經常送醫。她說,「我這輩子不斷承受各種疼痛,血液流到哪裡就痛到哪裡。」自一年前接受治療以來,格雷已不再需要依靠止痛藥來控制症狀。她說:「這是我一生都在祈禱的事。現在我祈禱每個人都能有和我一樣的結果。」

鐮狀細胞疾病患者以非裔為主,人數以百萬計,β地中海貧血患者約10萬人,目前唯一的治療方法是靠血液高度匹配的健康兄弟姊妹協助進行骨髓移植。這兩種疾病都涉及血紅蛋白基因突變,血紅蛋白這種細胞物質負責攜帶氧氣到身體各處。

胎兒在子宮中會產生特殊類型的血紅蛋白。出生後,嬰兒自行呼吸時,其基因會激活細胞轉換、生成成人形式的血紅蛋白。其中一種患者就是成人血紅蛋白有缺陷。CRISPR基因編輯療法的目的,是切除轉換基因。

納什維爾薩拉·卡農研究所(Sarah Cannon Research Institute in Nashville)研究負責人弗朗古爾(Haydar Frangoul )說:「我們正在做的是關掉電源,讓細胞以為他們重回子宮,進而產生出胎兒血紅蛋白。」患者在接受實驗室利用CRISPR轉換基因生出的幹細胞之前,會先由效能強大的藥物殺死其他有缺陷的造血細胞。

弗朗古爾說,目前為止的測試顯示,基因編輯可按預期進行,沒有任何意外影響;「初步結果令人鼓舞。」

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