專家傳真-台灣細胞治療特管法的產業解讀

羅敏菁前生技創投資深協理

工商時報【羅敏菁前生技創投資深協理】

台灣衛福部大力推動的特定細胞治療技術管理方法,讓台灣成為自體細胞治療在僅有實驗室管理的門檻下,可先獲得暫時藥證並收費的國家,雖然還在等待三讀,然而此舉已為台灣的細胞治療產業、病患、醫院和法管單位提供四贏策略,我們樂觀其成。

突破緊箍咒的特管法:

以往自體細胞的治療因為要符合GTP(Good Tissue Practice)良好細胞組織作業規範、GMP(Good Manufacture Practice)良好生產作業規範,企業耗資不小,更傷惱筋的是法規不明,導致二十多年來許多生技公司無法可遵,形成灰色或地下企業的尷尬地位。

隨著細胞治療科技的進步,自體細胞移植已是平常工藝,很多生技公司可以做到安全回輸的標準。至於基因改良編輯或誘導分化過的細胞,不管自體或異體,則屬類似新藥開發的高度研發等級,須要嚴格的前期動物實驗,人體臨床驗證安全性與有效性,不在特管法討論範圍。故只要符合實驗室等級的良好作業規範,病患自己細胞的回輸風險不高,概念上應可先上路,再累積實際臨床的數據,以做為正式藥證的參考。

尤其在藥物無有效解決情況下的嚴重燒燙傷和癌症免疫治療,以往台灣病患可能前往國外或在國內接受不明的治療,有些花大錢甚至被感染其他病毒,求償無門,反而形成疾病之外的醫療風險。

與其如此,何不在台灣建立完整的醫療監管體系,讓合規的生技公司有管道可申請,病人有醫療院所可就近治療和照護,衛福部可就近監管,為病患把關,又可增加台灣的國際醫療名聲和競爭力?這次衛福部的突破與專業,除聽取業界諸多建議,在病人福祉、產業管理和法規鬆綁上也邁出一大步!我們給衛福部和所有背後推動法案的英雄們拍拍手。

特管法的重點:

管法全名為「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」,由衛福部於2018年九月公佈修正條文,法規重點為:在使用「病患」「自體細胞」,且在「最少操作」的狀況下,可以與「醫院」合作,由「醫療單位」向衛福部申請計劃,若通過,即可先獲得暫時藥證,並向病人「收費」。衛福部隨時追蹤安全性和有效性,不符,則撤銷暫時藥證。

「暫時藥證」期限最長五年,期間生技公司須累積臨床療效和安全性數據,乃先上車後補票的概念。如前所言,對安全性高且累積多年國外數據的自體細胞回輸,暫時藥證的想法是可行的。

在生產品管方面,於暫時藥證期間,允許先以GTP品管化流程接受衛福部的審查,等累積有效性和安全性數據拿到正式藥證後,再進行GMP規模的投資,這想法也合理,可解決長期以來的投資障礙問題。

特管法的開放範圍:

此次特管法總計開放6項細胞治療技術:在癌症方面包括血癌和實體癌,且可使用於初期到末期癌症的救治,讓不同的免疫細胞在不同癌症階段可各自發揮功效,提高治癒率。在細胞再生方面,包括皮膚缺損(例如嚴重燒灼傷的修復)、糖尿病的下肢缺血修復、脊椎損傷、腦中風的修復,主要針對無藥物可治療或藥物療效不佳的項目。而在實例申請中,也看到治療合理性的把關,防止誇大不實的亂象。例如腦中風的胞療可能在病人神經尚有修復機會的情況下才能被特管法核可實施,而非所有的病況皆納入,如此的預審除可提高生技公司的臨床成功機率以外,也可減少病患把錢花在過度期待的寄託上。

台灣胞療以品管創造國際競爭力,具國際醫旅潛力

各國都有細胞治療計劃,但日本法令最寬鬆,日本雖然也執行暫時藥證,給與最多七年的臨床驗證期,但基本上由醫院「自由醫療」。台灣則有衛福部定期查審,和實地查核制度,對細胞來源的安全性和細胞品質的管控有較高的追蹤標準,對病患更有保障,而且是國家把關。配合台灣高品質的醫生素質和醫療經驗,將吸引大量國際病患來台治療。

台灣也有先進的細胞治療研究計劃,支持產業的長期發展:

基因改良的T細胞(Car-T)雖紅極一時,但在副作用過大及難找到像CD19那麼完美的腫瘤抗原下,固體癌的挑戰方興未艾,尤其是高特異性固體腫瘤抗原的篩選…,台灣還有參與機會,例如曾到美國取經 Car T治療的台大醫院、開發高基因非病毒載體的Genefrontier公司、快速將腫瘤抗原粘接到免疫細胞的育世博公司..等等,都將支持台灣繼續在癌症免疫治療上站有國際能見度。

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