Yahoo奇摩新聞 影/1劑4900萬！2月大男嬰患「陳俊翰同款罕病」創健保給付最低年齡
記者吳紹尹／綜合報導
國內一名男嬰在出生後不久即被診斷出患有SMA脊髓性肌肉萎縮症，經申請獲得健保申請通過，施打一劑4900萬元基因治療針劑Zolgensma，成為全台健保給付後，最年輕新生兒發病脊髓肌肉萎縮症第一型治療成功案例。
SMA脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見且致命的神經肌肉疾病，中山醫學大學附設醫院兒童神經科主任李英齊指出，SMA通常在嬰兒期發病，導致肌肉無力和運動功能喪失，甚至影響呼吸和吞嚥功能。傳統上，SMA第一型的治療選擇有限，患者的預後往往不佳。而Zolgensma是近年來引入的一種基因療法，專門針對脊髓性肌萎縮症患者設計，透過一次性靜脈注射替換患者體內缺失或有缺陷的SMN1基因，以恢復SMN蛋白的正常生成，進而改善神經肌肉功能。然而，這項療法的實施並非易事，尤其是對於年齡極小的新生兒患者。
院方則表示，個案為此昂貴藥物Zolgensma施打一劑4900萬元基因治療針劑，在衛生福利部中央健康保險署納入健保給付後中區第一例的治療，且在施打本針劑治療當時為全台健保給付後最年輕（出生小於二個月、體重約4000公克）新生兒發病脊髓肌肉萎縮症第一型治療成功案例。
目前，這名新生兒的情況顯示出積極的治療效果，自接受Zolgensma療法後，病情並未出現惡化跡象，嬰兒的肌肉功能有所改善，呼吸和吞嚥能力也逐步改善，這一結果給予了他們極大的信心。未來，隨著基因療法的進一步發展和普及，更多的SMA患者將有機會獲得更好的治療效果和生活品質。
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