揭基因調控原理 有助治療阿茲海默症

2024年諾貝爾醫學獎7日揭曉，由美國發育生物學家安布羅斯（Victor Ambros）與美國分子生物學家魯夫昆（Gary Ruvkun）共享殊榮，表揚他們發現微型核糖核酸（microRNA）的後轉錄基因調控機制，2人可分享1100萬瑞典克朗，約新台幣3414萬元獎金。microRNA的異常調節可能導致癌症，相關研究有助癌症的診斷、治療。

諾貝爾獎委員會指，2位科學家的發現揭示全新基因調控原理，對包括人類在內的多細胞生物至關重要，關乎生物體的發育和功能。數十年來，了解基因活性的調控一直是重要目標。若基因調控出現問題，可能會導致癌症、糖尿病或自體免疫等嚴重疾病。

70歲的安布羅斯是麻薩諸塞大學醫學院教授，72歲的魯夫昆則是哈佛醫學院遺傳學教授。1993年，安布羅斯是第一個在「秀麗隱桿線蟲」（C. elegans）中發現microRNA的存在。這種線蟲長約1公釐，但擁有大量特殊細胞類型。2人分別進行研究發現，基因調控允許每個細胞只選擇相關指令。

陽明交大生化暨分子生物研究所助理教授張崇德表示，microRNA會大大影響個體生長、發育及疾病表現，具有非常大的藥物開發潛力，可應用於心血管疾病、神經退化性疾病如阿茲海默症、癌症。由於它在某些癌症細胞中表現較多，可做為檢測及診斷工具，有些病毒會複製到microRNA上，藉由抑制microRNA，對於治療細菌和病毒引起的感染非常有效。

國衛院細胞及系統醫學研究所副研究員李華容表示，microRNA很容易被釋放，有機會在細胞之間互相影響，可以同時控制很多基因表現；近年針對較複雜的疾病，研究眼光都會放在核酸，現已有一些microRNA藥物被核准使用。

科學家們發現，某些特定的microRNA在腫瘤細胞中有異常表達，這為腫瘤的早期診斷和靶向治療提供了新方向。