清除痛性脂肪瘤！康霈罕病竇根氏症新藥 二期臨床結果達標

記者王翊綺／台北報導

康霈生技（6919）已取得旗下新藥CBL-514注射劑經美國食品藥物管理局（U.S. FDA）核准用於治療罕見疾病竇根氏症（Dercum's Disease，DD）二期臨床試驗（CBL-0201DD Phase 2，NCT05387733）最終臨床統計數據，結果顯示其ITT population與PP population的臨床統計結果在試驗主要療效指標與次要療效指標皆達到臨床與統計上顯著意義，且藥物安全性與耐受度良好。

CBL-514注射劑是全球首創的505(b)(1)全新小分子新藥，透過誘導脂肪細胞凋亡來減少注射部位脂肪。

竇根氏症為一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者軀幹及四肢會有皮下脂肪異常堆積所形成的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，且痛性脂肪瘤有可能在短時間變大或數量增加。目前全球尚無核准的竇根氏症藥物可治療，現今使用之緩解療法包含手術切除脂肪瘤、抽脂、麻醉/止痛藥、免疫調節劑及電療等，然而其療效不佳並僅能短暫緩解疼痛，且伴隨多種副作用。

CBL-514治療後可大幅縮小甚至完全清除痛性脂肪瘤，因此可顯著降低脂肪瘤疼痛指數4.7分。

本試驗臨床統計結果顯示，在意圖治療群體（Intent-to-treat，ITT population），竇根氏症患者在最多2次的CBL-514高劑量組治療後4週與8週，其主要療效指標，痛性脂肪瘤在CBL-514高劑量組治療後平均可縮小2804.6 mm3 (p=0.0104)和2253.2 mm3 (p=0.0035)，低劑量組治療後平均可縮小2377.9 mm3 (p=0.0271) 和2707.3 mm3 (p=0.0568)，高劑量組在二個時間點的療效統計上皆達到顯著差異。

次要療效指標，在CBL-514最多2次治療後的4週和8週，在高劑量組有89.2%和89.2%的痛性脂肪瘤顯示有縮小，有59.5%和54.1%的痛性脂肪瘤顯示縮小超過50%以上或完全清除，並且有27.0%和35.1%的痛性脂肪瘤可達到100%完全清除，疼痛指標分數（滿分為10分, 分數越高代表疼痛嚴重程度越高）高劑量組可顯著降低3.5分（pread-more-vendor