漸凍人症福音 不用再等2年實驗 FDA提前核准新藥上市

雖然藥物效果仍有爭議，食品及藥物管理局(FDA)29日核准俗稱「漸凍人症」的肌萎縮性脊髓側索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis，ALS)實驗新藥。

肌萎縮性脊髓側索硬化症是一種嚴重的神經系統失常，導致身體癱瘓及死亡。

肌萎縮性脊髓側索硬化症實驗藥物的誕生，源於十年前兩名大學生的構想。對於藥物療效如何，食藥局審查委員結論指出，並沒有充足證據能夠證明這款新藥能讓患者延長壽命，或者能夠減緩肌肉控制、語言、呼吸等功能隨著病情惡化而衰退的速度。

下一個階段的大規模臨床實驗結果必須再等兩年才會出爐，食藥局決定搶先一步核准新藥，理由是數據資料顯示這款藥品是安全的，而且罹患肌萎縮性脊髓側索硬化症的病患面臨極高的死亡風險，恐怕無法等待兩年到五年。

這款新藥藥名為AMX0035，將以Relyvrio品牌名稱販售。

食藥局在新藥核准備忘錄中寫道，允許新藥讓患者的決定利大於弊，因為藥品並沒有任何安全方面的重大問題。

漸凍人症病患與患者權益倡議團體一直呼籲食藥局應盡快核准新藥；專門治療漸凍人症病患的醫師除了致函食藥局，敦促食藥局核准這款實驗藥物，還在食藥局諮詢委員會上提供證詞。

杜克大學(Duke University)肌萎縮性脊髓側索硬化症診所醫師畢拉克(Richard Bedlack)本月稍早在作證時指出，主管機關任務艱難，永遠有犯錯的可能，「到頭來要面對的就是寧可犯下哪些錯誤」。

畢拉克指出：「如果核准了AMX0035，兩年之後卻發現這種藥物沒效，我不認為到時候病患將非常生氣，因為漸凍人症患者對所有安全且有機會的療法，都願去嘗試。」

更多世界日報報導
南加安大略華人殺妻 子女目睹…與霹靂小組對峙 最終投降
颶風過後 居民淚訴一生財物泡水 有人甚至整間屋子漂走
加州740萬人 退休生活沒保障