Yahoo奇摩新聞 【王啟儒專欄】盤點2022年重大醫學里程碑（三）
王啟儒／健康管理師、資深醫藥公關
6.糞便移植成為正式療法
糞便移植（Fecal Transplants）又稱為腸道微菌叢植入（Fecal Microbiota Transplant, FMT），屬於一種微生物基因體療法（Microbiome Therapy），早先由澳洲一家生技公司BiomeBank所開發，澳洲藥物管理局（TGA）為世界首個批准用在針對嚴重細菌感染的機構，我國亦有與該公司進行該項目合作。
糞便移植須從健康捐贈者的糞便以內視鏡、膠囊或灌腸劑方式轉移至病人體內，其優點在於FMT中含有的微生物在人體內的繁殖力高於益生菌中的微生物，目標是用健康的有益細菌充填病人的腸道。目前用於治療困難梭狀桿菌 （Clostridium Difficile ) 的感染已獲得不錯的成效，美國FDA於今年11月也批准了該療法，而我國衛福部也有以特管法通過該治療反覆性或常規抗生素治療無效的困難梭狀桿菌感染病人。
7.首例豬心移植手術
美國馬里蘭大學Dr. Bartley Griffith外科團隊進行了一項具有歷史意義的手術，首次將轉基因的豬心臟移植到一名57歲名叫David Bennett的晚期心臟病患者體內，該患者由於無法接受常規心臟移植手術，因此在不得已的情況下，接受了實驗性治療，被視為十多年來自發現CRISPR基因編輯技術以來，最關鍵的人體實驗。
Bennett利用豬心及新藥存活了將近2個月，死因不明仍在調查中。而該手術最初是成功的，在移植數日內，患者脫離了維持他生命的心肺循環機，且身體開始康復，並在數週內出現令人驚訝的康復跡象，在七週的時間內器官並無發生排斥現象。可惜地是，病人於第49天發生心臟衰竭，於2週內離世。
根據後續解剖報告，病人沒有明顯的器官排斥現象，相反地，病人心肌變厚且變硬，導致舒張性心臟衰竭，意味著心肌無法放鬆，出現無法預期的心臟充血情況，當時尚不清楚是何機制導致出現此器官損傷。爾後數月，心臟被發現有微量的豬巨細胞病毒（Porcine Cytomegalovirus），推測此病毒通過刺激後導致心臟組織損傷的免疫反應，最終發生心臟衰竭。
8.出現史上最昂貴的治療方式：新基因療法
美國FDA批准了 Bluebird Bi公司的一項新基因療法，為有史以來第一種基於細胞的基因療法「Zynteglo」，乃針對一種罕見遺傳性血液疾病單次治療，標價高達350萬美金，並以280萬美元的價格投入市場，也是繼售價212萬美金，用來治療脊隨性肌肉萎縮症的藥物「Zolgensma」後，出現更昂貴的藥物。
此名為Zynteglo的藥物主要在治療β型地中海型貧血的罕見疾病，患者通常需要終生進行輸血才能存活，而Zynteglo可根據患者情況進行客製化。在從患者採集骨髓幹細胞後，通過慢病毒將β珠蛋白的功能添加到患者自身的造血幹細胞中，意即將細胞進行基因改造插入能恢復產生紅血球功能的基因，然後再將這些改造過的幹細胞回輸病人體內，恢復血紅素生成。
Zynteglo具有其歷史意義，它是第三個進入美國市場的基因療法，也是首個在美獲得批准的基於細胞的基因療法，意味著它是第一個被授權將幹細胞移除 進行基因改造，然後再返回患者體內的療法。僅憑單次治療便有望其效果持續終生，研究發現89%的患者在接受該治療後，可揮別輸血治療。相較於終其一生每年須花費數十萬治療費相比，此單次治療似乎相對省時及便宜，且無須長時間的持續性醫療與護理。
照片來源：Unsplash示意圖
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