破天價!血友病基因治療「1劑1億元」將評估納健保
美國食品暨藥物管理局(FDA)近期核准了A型和B型血友病基因治療針劑,這種革命性治療方法只需打一針就有機會讓患者痊癒。然而,這種突破性療法的價格驚人,分別為300萬和350萬美元,相當於台幣1億元!被譽為有史以來最昂貴的單次性治療藥物。
目前,台灣全國共有196名B型血友病患者和約1000名A型血友病患者。為控制病情,這些患者每週需要施打一至二次凝血因子針劑,每人每年的藥費約為500萬至700萬元。健保署醫審及藥材組長黃育文表示,如果病友不持續治療,容易造成關節內自發性出血,引發關節腫脹、疼痛,甚至可能導致癱瘓。
新的基因治療針劑是將一種無害的「腺相關病毒」作為載體,將凝血因子DNA送入肝臟細胞,使其產生凝血因子,從而解決患者凝血因子不足的問題。台大醫院和高雄醫學大學附設醫院已參與這項臨床試驗,共收治10名患者。施打迄今3至4年,大多數受試者情況穩定,無需再施打凝血因子。
然而,這種基因治療是否能夠終生有效仍需進一步觀察。台大醫院血友病中心主任周聖傑指出,雖然大部分參與臨床試驗的病人至今仍有療效,但也有病人因不明原因失去藥效。
健保署正在評估將這種高價藥物納入健保給付的可能性。健保署副署長龐一鳴表示,廠商已送交平行審查機制所需資料,健保署正在審慎評估中。初步協議為打完一針後,由健保署分期付款,均攤十年。如果在此期間藥效變差,患者需改打現有凝血因子製劑,健保就不予給付。
然而,將如此昂貴的藥物納入健保給付面臨諸多挑戰。台灣醫務管理學會理事長洪子仁指出,這將大幅增加醫療支出,可能導致其他藥物被排擠。醫改會執行長林雅惠呼籲健保署儘速擬定「醫藥科技評估」(HTA)機制,綜合評估治療效果、財務衝擊,以及對病人生活質量的影響。
為了公平照顧所有病人,健保署計劃邀請英國「國家健康暨照護卓越研究院」(NICE)及日本等國專家討論細節,希望未來支付標準能與國際接軌。同時,也在考慮多元化的新藥經費來源,包括社會募款、稅收補助和健保支應等。
這種破天價的基因治療雖然為血友病患者帶來了新的希望,但也為健保制度帶來了巨大的挑戰。如何在有限的健保資源下,平衡高價創新藥物的引進和整體醫療資源的分配,將是健保署面臨的重要課題。