細胞療法天價上市 MIT尋求競爭力

國外興起免疫細胞治療癌症、細胞層片修復器官，台灣落後美國、日本腳步，但跨國合作且將風險分級管理，未來細胞藥物、細胞層片或免疫療法將可能「MIT」，費用不再高不可攀。 美國食品暨藥品管理局（FDA）今年8月宣布核准藥廠諾華的CAR-T治療藥物上市，可用於治療容易復發、難治的B細胞型急性淋巴細胞白血病。但這個治療索價不菲，一個療程約需新台幣1500萬。 台北醫學大學細胞治療與再生醫學研究中心主任黃彥華受訪時表示，台灣八仙塵爆燒燙傷患者利用日方捐贈的皮膚層片成功修復皮膚。不僅如此，日本利用細胞層片技術已成功將數種細胞治療產品化，如可用於修補心臟破損的心臟層片、食道再生的上皮細胞層片、膝蓋軟骨再生的細胞層片及皮膚層片等。 細胞治療可概括分為幹細胞與非幹細胞兩大類。不同幹細胞具有不同功能，如提供特定分化的組織細胞、免疫調控、誘導血管新生、與創傷修復等能力，可以以針劑、敷料、噴霧、或細胞層片、或3D組織列印等各種形式進行細胞治療與協助組織再生。 黃彥華指出，目前細胞層片已能讓細胞間緊密貼合，就像細胞OK繃，直接敷在需要修補部位，也可以將幹細胞做成針劑型態，就像打點滴一樣，打進去身體後可以跑到全身有傷口的地方去進行修復治療。 至於非幹細胞類的免疫治療，黃彥華表示，當病人的免疫細胞不夠好、不足以禦敵，可取出來加以刺激活化，亦即所謂的T細胞活化。抽周邊血把T細胞純化，讓T細胞訓練的更強壯後，再打回身體，因為是自體細胞增強，不會有排斥問題。 不過，黃彥華也表示，不管是T細胞、NK細胞（自然殺手細胞），經培養、刺激後會使免疫能力變強，但若病人身體比較弱，誘發免疫反應又過強，可能引起細胞激素的大風暴，病人也可能處在莫大的危險。 這也是為何CAR-T雖然對特定癌症有效，但仍有安全疑慮，其他藥廠傳出實驗失敗的報告，美國當局審慎以對；至於山中伸彌的研究團隊也發現，多能幹細胞是一把雙面刃，伴隨細胞複製，突變機率也上升，可能增加致癌的風險。 台灣目前沒有細胞治療產品獲得上市許可，黃彥華也坦言，「細胞治療產品不是走得快就是好」，「更重要的是安全性及品質，」黃彥華強調，當一個細胞在體內碰到不同微環境時，可能會有不同反應且不易掌控，衛福部才特別審慎看待，因此台灣步伐雖慢，但每一步都穩紮穩打，能通過審核的，國際間的可信度也比較高。 根據財團法人醫藥品查驗中心統計，從2010年至2016年3月底，共受理50件細胞治療產品臨床試驗申請案，核准執行率約52%，顯示此類產品的研發持續受到關注。 小兒血液腫瘤科醫師張裕享受訪時說，細胞治療的領域、種類很廣，從研究、實驗、進入人體實驗、最後能上市等，要經過層層關卡，法規嚴謹、細節多如牛毛，沒有足夠的資金、人力根本沒辦法因應。 張裕享也說明，國內已有研究者進行CAR-T治療血癌相關試驗，人體試驗階段受試者可不需付費，若幾年後能成功問世，必定能拉低免疫治療的售價，也許一個療程僅需數百萬元，病人不須望天價而興嘆。 黃彥華表示，論及細胞層片技術，日本確實比台灣前超過10年，但這與台灣過去法規環境、各部會還尚未有效鏈結有關。今年不管是經濟部、工研院、科技部和衛生福利部等，就生技研發已有明確的溝通和合作，工研院也已做出第一代的細胞層片，若能有官方出擊，可和日本建立合作平台，雙方合作也可提升研發量能。 上市公司三顧今年與日本生技公司CellSeed簽約，締造台日再生醫學技術合作首例。三顧策略長王哲訓表示，日本研究環境比較開放，台日合作就像是「站在日本的肩膀上，台灣就不用再浪費力氣」，政府除幫業者建立合作平台，在法令上也應再調整，針對不同風險強度的細胞治療產品分級管理，讓規範更切合實務需求。