罕病SMA背針及口服藥取消健保給付限制 明上路適用九成患者

罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）背針及口服藥，8月1日起取消健保給付限制，預估九成患者、400人適用；首年藥費支出約新台幣20億元；另因藥價高昂，當藥物對病人無效，將有下車評估機制。

脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種基因變異導致神經肌肉退化疾病，患者會不斷退化，影響獨坐、行走、說話和進食等活動的肌肉，甚至無法自主呼吸而死亡。罕病律師陳俊翰遺志，健保署研議SMA藥物擴大給付，3月間專家會議同意取消限制。

SMA有俗稱的背針、基因治療、與口服藥三種治療藥物。背針與口服藥物健保給付條件類似，運動功能已喪失，藥效不明顯，有上肢運動功能指標（RULM）大於等於15分給付條件，約140人獲治療。這次取消給付限制的是背針及口服藥，基因治療給付規定維持原狀。

衛生福利部中央健康保險署醫審及藥材組長黃育文今天告訴中央社記者，給付制度擴增條件為18歲以下發病適用，大約增加250名患者受惠，可使用健保藥物接受治療SMA患者總數近400人，第一年執行藥費支出可能比較多，粗估約20億元，未來每年約維持10億元。

黃育文說，這次給付制度放寬後，已涵蓋九成SMA患者，其餘一成非健保給付對象，研判多數為第四型患者，也就是18歲以上成年發病個案，雖然帶有相關基因，但即使發病，肌肉發展相對完整；另一類非健保對象為第一至三型未成年個案，運動功能小於零，評估為肌肉無功能者。

黃育文說明，未來SMA患者是在口服藥物與背脊注射擇一使用，但考量到可能有藥品不耐受的問題，增加背針使用患者，終生可以轉換一次改為口服藥治療；再者，因SMA藥價高昂，用藥評估很重要，當藥物對病人無效，將有下車評估機制，讓更多患者有機會使用。

（責任主編：莊儱宇）