醫療曙光!「改造豬肝」移植人體 基因療法治血癌

人體器官移植一直都處於供不應求的情況,不過美國一間從事器官移植的公司有望改變這樣處境。他們利用生物工程科技,把豬隻肝臟和人體細胞合成,變成「新器官」,預計在今年進行第一次「體外人體臨床試驗」;如果成果良好,將是緩解未來器官短缺上,跨出的重要一步。至於在對抗血癌上也有重大進展,英國近期對一名白血病少女進行一種新基因療法後,讓她的病情出現逆轉。

圖/達志影像美聯社
圖/達志影像美聯社

器官捐贈難題有望出現轉機,美國明尼亞波里斯郊外的一座實驗室內,科學家正以生物工程技術改造豬肝,讓它適合人類使用。

Miromatrix生命科學公司執行長 羅斯(Jeff Ross):「所以我們的過程,我們在生物工程方面能夠做的是,把豬器官以非傳統意義上的方式,移植到人體中。」

科學家把豬肝清洗乾淨,放入透明的容器、插上管子後,使用一種常見於洗髮精中的洗劑不斷過濾、沖走肝臟內的所有細胞,讓它剩下半透明狀的組織結構。

Miromatrix生命科學公司執行長 羅斯:「因為我們移除了豬器官的所有細胞,所以人體不再把它當成豬的器官。」

接著再從被捐贈、但卻無法使用的人體器官中取出細胞,注入豬隻的肝臟結構,讓它逐漸恢復、重啟原本的器官功能。

Miromatrix生命科學公司執行長 羅斯:「不管是出自於品質管控、長時間缺血、高血管阻力,或者任何其他原因,導致這些(捐贈)器官無法被放入患者體內,但我們現在能夠利用這些器官了,可以分離出那些單獨的肝臟或腎臟細胞。」

負責人表示 ,如果美國食藥署批准,預計在今年進行首次人體試驗,把豬隻肝臟和人體細胞合成的「新器官」,透過「體外輔助器官」的方式供肝衰竭患者使用。

紐約西奈山醫院 弗羅曼博士(Sander Florman):「有一個肝臟輔助裝置將會讓我們有機會拯救更多人。把我們用在其他人上稀缺的寶貴資源,實際上讓更多人活下去,我非常期待,這就是未來。」

由於豬的器官和人類相似,長期被認為有潛力取代人體捐贈器官。去年二月馬里蘭大學醫學中心,完成全球首例「豬心移植手術」,讓一名瀕臨死亡的男子壽命延長了兩個月。不過Miromatrix的生物工程,和以往「基因編輯」的豬隻器官並不相同,只要使用任何家豬的肝臟,搭配人類細胞就能實現。

Miromatrix生命科學公司執行長 羅斯:「如果我們以美國今天來說,大約有12萬名病患正在等待器官。」

目前全美,平均每天有17人因為等不到器官移植手術而死亡,甚至還有更多人連候補名單都排不進去;如果動物合成器官試驗成功,對未來器官移植來說,將帶來相當大的幫助。

紐約西奈山醫院 弗羅曼博士(Sander Florman):「生物工程腎臟,特別是像Miromatrix公司預想的這種,可能會成為現實。」

至於在血癌的治療上,也有重大突破。13歲的愛麗莎在2021年五月被診斷出患有T細胞白血病,嘗試了各種化療和骨髓移植,但都不管用,反而讓她身體更加虛弱,筋疲力盡。

T細胞白血病患者母親:「(新療法)有點像是一條生命線,但愛麗莎已經很累了,她已經做了所有的化療,她已經進行了骨髓移植手術,她在醫院住了好幾個月,所以我們讓愛麗莎自己決定。」

勇敢的愛麗莎接受了醫生的建議,嘗試了所謂的「鹼基編輯」細胞療法(base-edited cell therapy);把進行過精準基因編輯過、健康捐贈者的T細胞注入體內,這些細胞成功地在不攻擊自身免疫系統的狀態下,摧毀了癌細胞。

倫敦大奧蒙德街醫院免疫學家 卡辛姆(Waseem Qasim):「如果你想想送貨司機如何抵達某個國家、某個城市的特定街道上的地址,現在他們都是靠把郵遞區號輸入衛星導航,而這正是我們目前用新的工具在做的,我們把酶送進細胞裡,讓它在精準的郵遞區號發揮作用。」

愛麗莎在去年五月接受治療後,已經過了六個月的時間,而且康復情況良好,體內甚至已經偵測不到癌細胞的存在了。

T細胞白血病患者 愛麗莎:「我感到非常榮幸,而且能夠幫助其他人的感覺也非常好。」

倫敦大奧蒙德街醫院免疫學家 卡辛姆(Waseem Qasim):「她想要幫助其他病人、其他有類似情況的孩童,有這樣做的勇氣,我認為非常了不起。」

愛麗莎是全球第一位接受這種革命性基因療法的病患,也為無法治癒的癌症治療帶來了新希望。

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