長聖CAR001獲美FDA核准進入Phase I/IIa

【記者柯安聰台北報導】長聖國際生技（6712）在細胞治療領域創下重大突破，美國食品藥物管理局(FDA)近日正式核准其新藥CAR001(CAR-T)進行Phase I/IIa臨床試驗，成為全球首例核准進入人體臨床試驗的異體HLA-G-CAR-BiTE細胞療法，開啟癌症治療於晚期及難治性實體腫瘤（包括大腸直腸癌、乳癌、肺癌和腦癌）的劃時代新療法。

全球已上市CAR-T產品共有7項，僅針對BCMA和CD19等靶點是以病患的自體免疫細胞進行基因改造，再回輸病人體內來對抗血液腫瘤，目前CAR-T療法仍存在兩大缺點：1)適應症局限，尚未廣泛應用於實體腫瘤治療，約80%的癌症屬於實體腫瘤；2)必須使用自體細胞進行改造，製備過程耗時約1-2個月、品質不穩定且單一療程就要價40萬美元(換算台幣1200萬元)。儘管如此，最暢銷的CAR-T產品YESCARTA在2022年的銷售額仍達11.6億美元。2022年CAR-T市場規模估計186.1億美元，至2030年將可達937.8億美元，2023至2030年複合年成長率(Compound Annual Growth Rate, CAGR)為22.4%。

長聖攜手中國附醫周德陽院長研究團隊合作開發首創新藥(First-in-class)之CAR001產品，是研究團隊多年深入研究的成果。CAR001利用人工智慧（AI）篩選出關鍵的實體腫瘤人類白血球抗原G(human leukocyte antigen-G, HLA-G)靶點並使用訊息RNA(mRNA)改造的「異體非病毒基因編輯多靶向奈米抗體-CAR.BiTE-γδT免疫細胞」突破性CAR-T技術，在臨床前動物實驗超過9成實體腫瘤被消滅，相關研究成果已多次獲國際頂尖期刊之刊登，包括2021年刊登於Journal for ImmunoTherapy of Cancer (JITC，IF 13.751)、與2023年刊登於Advanced Science (IF17.521)。

CAR001具有現貨供應(Off-the-shelf)的優勢，為患者提供方便而有效的治療選擇，並能針對實體腫瘤治療。有別於其他生技公司，長聖不僅致力於科學研究，同時具備全面的生產能力，這包括從健康捐贈者細胞採集、電轉染、改造到大規模生產的完整過程，這種一站式的開發與生產能力使公司能夠符合法規單位管控CAR001產品的品質，提高產能。此次不僅獲得全球具有代表性US FDA主管機關認可，還成為全球第4個開發治療實體腫瘤的異體CAR-γδT療法之一業者。

長聖總經理黃文良（圖左）指出，在申請美國臨床試驗的30天過程中，遇到了一些挑戰，但研究團隊共同努力與合作，在FDA的要求下，必須在48小時內提供回覆，這是一個相當緊湊的時程，但公司成功在30天內通過將新藥推進了Phase I/IIa臨床試驗階段。目前全球已有多家藥廠正與長聖洽談CAR001授權。

長聖劉銖淇董事長（圖右）表示，FDA對於來自台灣新藥歷史性核准，強調了公司對推動再生醫療領域的承諾，CAR001將會改變全球癌症患者之治療充滿信心。（自立電子報2023/9/21）