阿茲海默症新療法「改變基因」阻止細胞製造有毒蛋白質

科學家正在研究一項突破性的阿茲海默症新療法，希望能夠「關閉」造成阿茲海默症的基因。目前正在進行一項針對20人的試驗，使用新技術「RNA干擾」(RNA interference)，阻止細胞製造有毒的蛋白質。

至今的醫療研究發現單一劑量的ALN-APP「基因靜默」(gene silencing)療法可將危險的澱粉樣蛋白前驅蛋白(Amyloid Precursor Protein)水平減少90%，在六個月後仍降低65%。

目前阿茲海默症新藥Donanemab、Lecanemab已被證實可清除腦中不正常的類澱粉蛋白。

ALN-APP治療則更進一步，藉由減少造成阿茲海默症的蛋白質，在一開始阻止其產生。

在英國帶領試驗的神經病學者凱瑟琳·穆默里(Catherine Mummery)向「泰晤士報」(The Times)透露：「這一療法不是清除蛋白質，而是一開始就從上游阻止蛋白質產生。如果只是清除已經存在的蛋白質，就得在閥門仍打開的情況下不斷清除損害，但若是關閉閥門，就有更好的機會防止進一步的傷害。」

上個月在阿姆斯特丹會議發表的第一階段試驗表明該療法安全，且副作用很輕微。

試驗給予六個人安慰劑藥物，另外14人給予真正的藥物。

澱粉樣蛋白會結成塊，變成大腦中的斑塊，對大腦細胞有害，科學家希望新療法能防止患者的症狀出現。

但在獲得英國國民保健署(NHS)批准以前仍需要進一步檢測。

Lecanemab和donanemab每個月需要施用數次，新的療法直接從下背的脊髓注射，一年只需要施用一次或兩次。

約85萬英國人和580萬美國人患有阿茲海默症，該疾病是失智的主因，失智症患者的記憶、思考或決策能力皆受損，干擾日常活動。

英國國家統計局(ONS)4月的一份研究揭露，失智與阿茲海默症是英國2022年的死亡主因，約占6萬5967個死亡案例。

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