食藥署受理罕見疾病藥物認可申請

研發製造罕見疾病藥物需要大量經費，但是由於服藥人數太少，以致藥廠考量利潤之下，常常不願投入研發、製造、甚至引進。衛生福利部食品藥物管理署昨（二十六）日表示，為了鼓勵業者研發早期罕見疾病藥物，參考國際相關管理規定，訂定「研發中罕見疾病藥物認可申請要點」，受理研發中罕見疾病藥物認可申請。 如此一來，可使研發業者及早釐清研發藥品之定位，有利規劃日後產品研發方向。罕病疾病患者容易成為醫療照護體系弱勢族群，因此治療藥物常被稱為孤兒藥。 食藥署指出，依據「研發中罕見疾病藥物認可申請要點」規定，尚未在人體完成可供確認療效之臨床試驗研發藥品，所宣稱適應症為衛福部公告之罕見疾病，或依「罕見疾病防治及藥物法」規定，製造或輸入我國確有困難且經審議會審議，認定有助特定疾病醫療，可以檢附相關資料提出認可申請。 研發中藥品，申請認可時尚無法提供完整臨床試驗報告，像這種狀況下仍應檢附相應動物模式臨床前資料佐證，並提出合理科學性推論，包括藥理作用機轉、臨床可應用性，必要時食藥署可以要求檢附初步人體使用經驗相關資料。此外，申請案經過審議後同意認可申請，將核發認可函，認可函有效期限約為三年。 罕見疾病是指盛行率低、非常少見疾病，這類疾病不一定無藥可救，大多數罕見疾病若是及早發現，還是可以避免引起嚴重的後果。