食藥署受理罕見疾病藥物認可申請

【記者李叔霖/台北報導】

研發製造罕見疾病藥物需要大量經費,但是由於服藥人數太少,以致藥廠考量利潤之下,常常不願投入研發、製造、甚至引進。衛生福利部食品藥物管理署昨(二十六)日表示,為了鼓勵業者研發早期罕見疾病藥物,參考國際相關管理規定,訂定「研發中罕見疾病藥物認可申請要點」,受理研發中罕見疾病藥物認可申請。

如此一來,可使研發業者及早釐清研發藥品之定位,有利規劃日後產品研發方向。罕病疾病患者容易成為醫療照護體系弱勢族群,因此治療藥物常被稱為孤兒藥。

食藥署指出,依據「研發中罕見疾病藥物認可申請要點」規定,尚未在人體完成可供確認療效之臨床試驗研發藥品,所宣稱適應症為衛福部公告之罕見疾病,或依「罕見疾病防治及藥物法」規定,製造或輸入我國確有困難且經審議會審議,認定有助特定疾病醫療,可以檢附相關資料提出認可申請。

研發中藥品,申請認可時尚無法提供完整臨床試驗報告,像這種狀況下仍應檢附相應動物模式臨床前資料佐證,並提出合理科學性推論,包括藥理作用機轉、臨床可應用性,必要時食藥署可以要求檢附初步人體使用經驗相關資料。此外,申請案經過審議後同意認可申請,將核發認可函,認可函有效期限約為三年。

罕見疾病是指盛行率低、非常少見疾病,這類疾病不一定無藥可救,大多數罕見疾病若是及早發現,還是可以避免引起嚴重的後果。

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