SRCA世界小腦及運動失調症研討會 臺灣成功主辦

記者謝璿／綜合報導

「小腦與運動失調研究學會（Society for Research on the Cerebellum and Ataxias, SRCA）」是小腦研究領域的重要國際學術組織，該學會長期以來以促進和小腦生物醫學相關的研究為宗旨，此次「臺灣神經罕見疾病學會」與「中華小腦萎縮症病友協會」合作爭取到第九屆國際小腦與運動失調研究學會年會之主辦權，成功邀請到國際知名專家學者來臺進行學術經驗分享，並展示臺灣在神經罕見疾病方面的研究實力，也盼邀民眾持續關注，力挺企鵝家族勇敢生活。

藉由第九屆世界小腦及運動失調研究學會大會在臺灣召開，國內學者成功推展臺灣學術研究實力及促進國民外交，進而幫助臺灣醫界與科學界對於小腦萎縮症及神經罕見疾病研究及醫療的重視。陳建仁副總統對這個在臺北舉辦的活動高度重視，不但親自出席開幕典禮，還全程用英文致詞，敦促參加會議的來自澳洲、比利時、加拿大、中國、法國、德國、香港、以色列、義大利、日本、荷蘭、新加坡、南韓、西班牙、瑞士、臺灣、美國、英國等18個國家、大約120位專家學者在國際為臺灣發聲，使臺灣在公衛照顧、健康促進的成就能被看見。

會議中德國慕尼黑大學的Michael Strupp教授強調，隨機分配、雙盲、安慰劑對照臨床試驗是新藥發展必須經過的標準步驟，然而在小腦脊髓萎縮症，即使有相同基因突變的病人的臨床表現可能也有不同，這是神經退化性疾病常見的臨床異質性，太過顯著的臨床異質性可能會造成新藥在隨機雙盲研究的困難，因此這些新藥研究可能需要較大的個案數才能看到成效，甚至可能無法觀察到顯著的成效。然而針對某些特定症狀的病人，給予適當的藥物可能就能得到相當的成效，也就是如果我們可以了解某些特定藥物對具有某些症狀的病人有幫助，我們只需較小的個案數就能達成目標。

日本東京大學的Shoji Tsuji敎授分享，高劑量ubiqinol對多系統萎縮症臨床試驗的進展，過去的研究已經有證據顯示Coenzyme Q10的代謝異常在小腦運動失調型的多系統萎縮症扮演重要角色，小規模的第一期臨床試驗發現高劑量的ubiqinol治療可以穩定病人症狀，期盼目前正在進行的第二期隨機分配、雙盲、安慰劑對照臨床試驗在不久的將來可以帶來更令人振奮的消息。

日本名古屋大學的Masahisa Katsuno教授以自己在脊髓腦幹肌肉萎縮症研究的經驗分享從基礎研究到藥物臨床試驗時所遇到的挑戰，轉譯醫學的困難往往來自於從基礎研究到臨床研究間的鴻溝，即使藥物在動物實驗可以延緩神經退化疾病病程，這樣的成效在人類可能需要相對更長的觀察才能看出差異，藥物的臨床試驗往往持續一至三年的期間，如何在如此「短」的期間看出藥物治療的成效，可能需要有敏感度更高的評估工具，甚至需要在病人開始出現功能損失前就給予治療，因此若能儘早開始治療並利用更敏感的評估方式，應該有機會找到合適治療神經退化性疾病的方式。

陳建仁副總統、SRCA President, Prof. Jean Mariani、臺灣神經罕見疾病學會理事長與中華小腦萎縮症病友協會等貴賓等合影。（小腦萎縮症病友協會提供）