國產疫苗二期將解盲 臨床試驗四階段到底都在做什麼？

判斷新藥、疫苗是否有效？必經人體臨床試驗四階段

全台各地住院醫師組成的「實證醫學救台灣」團隊指出，臨床研究分為許多種類。例如判斷藥物或手術效果的「治療性研究」；確認疫苗、藥物或生活型態調整能否促進健康的「預防性研究」；協助診斷疾病的「篩檢性研究」與「診斷性研究」；釐清基因或遺傳性疾患的「基因性研究」；以及探究疾病盛行率與公共衛生預防的「流行病學研究」。

並非所有類型的研究都需進入「人體臨床試驗」，但若要判斷一種新型態的藥物、疫苗，是否可以大規模地生產及運用，則會招募有意願參與的受試者，在人體上經歷四個不同階段的臨床試驗。

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第一期臨床試驗：安全性試驗 研究人員需完整監測

第一期臨床試驗是「安全性試驗」，主要目的在於測試藥物的安全性、副作用及安全劑量。此階段通常只會招募極少受試者，並需在專業研究人員完整監測下，即時評估藥物是否造成傷害。

第二期臨床試驗：生物活性試驗 「雙盲設計」避免先入為主

第二期臨床試驗是「生物活性試驗」，用於分析藥物或治療「理論上」會引起的人體反應，如產生抗體、血液數值改變等。

此階段臨床試驗會擴大受試族群，約數百人至數千人，分成不同組別，針對預期藥物會產生的生物效應進行評估，也是四個人體試驗階段中，失敗率最高的一環。若藥物無法發揮療效，科學家就需重新設計臨床試驗，或終止該項新藥開發計畫。

其中一種試驗方式為「雙盲試驗」，醫師與受試者都不會知道，誰被分配到藥物試驗組，或誰被分配到使用無療效安慰劑的對照組，以避免受先入為主或心理作用影響，影響臨床實驗正確性。

此次高端疫苗二期臨床試驗就是隨機雙盲設計，其中七分之六受試者是打試驗疫苗，另七分之一受試者則是打生理食鹽水，受試者待解盲後才會知道自己是哪一組。

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第三期臨床試驗：療效試驗 通過才可經FDA核准上市

第三期臨床試驗是「療效試驗」，是真正決定治療是否有效的階段，會進行大規模、隨機分派、多中心的臨床試驗，招募不同性別、年齡、疾病等數萬名志願者，以判斷治療能否適用於所有族群，並確實達成預期效果。

此階段通常最費時、開銷也最高，若試驗失敗，很可能前述階段的投資都會付諸流水。一般藥物上市之前，至少會需要通過第三期臨床試驗，才可能通過美國食品藥品監督管理局（FDA）或新藥查驗登記（NDA）核准上市。

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第四期臨床試驗：上市後監測 惟重大公衛事件可給緊急授權

第四期臨床試驗則是「上市後監測」，藥物或疫苗通過第三期臨床試驗後即可上市，而第四期便是在上市後，持續監測、研究藥物實際使用時的效果與安全性。

不過，傳統疫苗開發至少需花費七至十年才能完成，若遇到緊急公共衛生事件，各國政府就可能給予「緊急授權（EUA）」，以專案方式讓試驗程序未走完的藥物或疫苗上市。不過，EUA無法取代藥證許可，藥商若打算讓藥物進入常規市場，還是得完成所有試驗。

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