長庚突破性研究 基因治療腦退化

近年來基因療法被認為是治療阿茲海默症、帕金森氏等腦部退化疾病的契機，但是受限於大腦保護機制與免疫反應的問題，一直無法突破。長庚醫院今天(2日)發表一項新研究，透過微脂體包覆基因，再以超音波傳遞，可望有效治療疾病，相關研究受到國際重視。 腦部退化疾病是沉默而殘忍的疾病，目前腦瘤、阿茲海默症、帕金森氏症等大腦疾病都有基因治療試驗，但是由於治療是透過病毒攜帶，病人可能出現全身免疫反應而死亡，使得相關研究停滯，全球還沒有任何基因治療獲得認可。 此外，人體大腦存在保護機制「血腦屏障」，雖然可以避免大腦受到外來物質入侵傷害，但是在治療腦部疾病時，也形成障礙，導致藥物無法進入。 長庚團隊經過多年研究，一舉突破現有障礙。發現透過研發的微脂體包覆基因，再以超音波照射，能夠把局部的血管壁打鬆，突破血腦屏障，暫時打開一條路，讓基因進到需要治療的部位。長庚醫院腦神經外科醫師魏國珍說，：『(原音)我覺得他是提供一個如果腦部有基因缺陷的疾病，尤其退化性腦部疾患的病人，可能一個很好的機會，有這樣的平台，各式各樣不一樣治療的方式，可以安全的得到治療。』 這樣研究被認為是腦部基因傳遞系統的新突破，受到國際重視。魏國珍表示，這項研究預估2年後可以申請進入臨床試驗，希望對於相關的大腦退化疾病能有所幫助。