人類基因療法藥 獲西方國家核准上市

荷蘭生技公司u-niQure今天表示,第一個獲西方國家批准的人類基因療法,預計在2013年中前上市,並預料未來還有更多類似藥物推出。 歐洲聯盟執行委員會在10月25日批准Glybera上市,讓這款治療極罕見疾病「脂蛋白脂解酵素缺乏症」(LPLD)的藥物,成為第一種在歐洲或北美核可上市的基因治療藥物。 uniQure執行長艾戴格(Joern Aldag)聲明表示:「Glybera上市後,基因療法將進入快速發展的階段,如同過去10年的抗體療法發展一般。」 Glybera用來治療「脂蛋白脂解酵素缺乏症」,這種遺傳疾病罹患率為百萬分之一、二,患者無法代謝血液中某些脂肪分子。 基因療法是透過修改人類基因來治療特定遺傳疾病,從失明、憂鬱症到腦損耗疾病等各類疾病,都已展開試驗。 儘管中國大陸早在2003年就通過頭頸部癌症的基因治療,這項相對未知的療法仍在設法通過西方國家的監管核可。截至目前成功案例不多,局限於單基因遺傳疾病,然而大部分最常見疾病屬於複雜的多基因疾病。