陽明大學新發現 腦退化性疾病治療現曙光

一直以來，醫學上始終無法找到有效治療腦部退化性疾病的方式，現在終於出現新契機！國立陽明大學研究團隊發現減緩腦部退化性疾病的分子機制，將有助於患者臨床治療，這項重大基礎研究成果也將發表在最新一期的世界頂尖期刊「細胞 (Cell)」。 腦部退化性疾病是一種顯性遺傳疾病，像亨氏舞蹈症和小腦萎縮症都是此類疾病的一種。病人發病後，會逐漸喪失運動協調能力、情緒認知能力，最後失去生命，而造成這種疾病的主要原因是特定突變基因產生具有毒性的蛋白質，導致腦細胞凋亡。 研究顯示，如果能降低突變基因的表現，就能提供患者有效治療，但科學家對於這類突變基因的表現機制並不清楚，因此相關的臨床治療一直苦無進展。 由陽明大學生物化學暨分子生物研究所副教授鄭子豪主導的研究團隊，則利用酵母菌進行遺傳篩選，發現轉錄延伸因子Spt4會幫助突變基因的表現。團隊成員更進一步利用小鼠的腦細胞作為實驗材料，證實當Spt4受到抑制時，突變基因表現會下降，腦細胞死亡的現象也會明顯改善。 鄭子豪表示，這個基礎研究新發現，確認了Spt4這類基因可做為治療腦部退化性疾病的一種標靶分子，也讓相關疾病的治療出現新契機。鄭子豪說：『(原音)這個Spt4已經可以當作一個標靶的一個分子，所以後續藥物開發或是臨床治療，基本上就可以針對spt4下手。我們可以設計抑制的化學物，假設可以做得到的話，就具有臨床上的價值。』 由於該成果具有高度的臨床應用性，鄭子豪透露已申請多國發明專利，相關的動物實驗及藥物開發也在積極進行中。