『細胞及基因治療白皮書』協助臺灣細胞及基因治療產業加速接軌國際

▲『細胞及基因治療白皮書』協助臺灣細胞及基因治療產業加速接軌國際。(財團法人生物技術開發中心提供)

臺灣於2025年將正式邁入超高齡社會，人口老化所衍生的慢性或退化性疾病、癌症治療，加上仍有許多「未被滿足的醫療需求 (unmet medical need)」，新興醫療科技例如細胞及基因治療，將有機會成為主要的治癒方案。

隨著技術持續創新，全球細胞及基因治療相關法規/規範與產業量能已趨完備，多項細胞及基因治療產品陸續上市，截至2023年6月底，超過65項產品於全球上市，更有2千多項產品的臨床試驗，正如火如荼進行中。為因應國際趨勢，行政院會於2023年2月16日拍板通過《再生醫療法（草案）》及《再生醫療製劑條例（草案）》，合稱「再生醫療雙法」，目前於立法院審議中，若可順利通過，將為國內細胞及基因治療產業注入一劑強心針。

然而，高價新興醫療產品對於全球醫療保健預算帶來財務影響，各國多以醫療科技評估(HTA)來衡量產品之臨床與經濟效益，作為收載納保給付或藥價調整之依據，以平衡病患用藥權益與國家醫療財政。

財團法人生物技術開發中心(DCB)發表的『細胞及基因治療白皮書』透過與細胞及基因治療專家學者、臨床醫師、產業領袖以及病友團體代表等之深度訪談，探討臺灣細胞及基因治療產業的現況與困境，研擬產業發展之關鍵策略，期能協助加速臺灣新興醫療科技之落地實施，同時也促進國內自主開發產品之發展，拉近病患與新興醫療之間的距離。
發表會首先由衛福部中央健康保險署石崇良署長介紹新興醫療科技之健保政策展望，說明加速新藥收載健保之政策改革方向；接著由台大醫院小兒科暨基因醫學部胡務亮主治醫師，分享全球首例AADC缺乏症基因治療從研發、臨床試驗執行、直至最終成功上市之經驗。最後，由生物技術開發中心產業發展處劉韋博處長介紹白皮書中，細胞及基因治療產業發展之關鍵策略。

期待此白皮書能夠作為衛福部於新藥加速收載健保之政策推動的重要支持論述，讓臺灣的新興醫療科技得到更充分的政策支持及產業資源，協助加速臺灣細胞及基因治療產業接軌國際，提供國內病患和其家屬新的治癒希望。