罕病SMA健保取消給付限制 8月上路9成患者適用

罕病SMA背針及口服藥八月一日起取消健保給付限制，預估九成患者、四百人適用，首年藥費支出約新台幣二十億元；其餘一成非健保給付對象，為十八歲以上發病或運動功能小於零的患者。

脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種基因變異導致神經肌肉退化疾病，患者會不斷退化，影響獨坐、行走、說話和進食等活動的肌肉，甚至無法自主呼吸而死亡。罕病律師陳俊翰遺志，健保署研議SMA藥物擴大給付，三月間專家會議同意取消限制。

SMA有俗稱的背針、基因治療與口服藥3種治療藥物。背針與口服藥物健保給付條件類似，運動功能已喪失，藥效不明顯，有上肢運動功能指標（RULM）大於等於十五分給付條件，約一百四十人獲治療。這次取消給付限制的是背針及口服藥，基因治療給付規定維持原狀。

衛生福利部中央健康保險署醫審及藥材組長黃育文告訴中央社記者，給付制度擴增條件為十八歲以下發病適用，大約增加兩百五十名患者受惠，可使用健保藥物接受治療SMA患者總數近四百人，第一年執行藥費支出可能比較多，粗估約二十億元，未來每年約維持十億元。

黃育文說，這次給付制度放寬後，已涵蓋九成SMA患者，其餘一成非健保給付對象，研判多數為第四型患者，也就是十八歲以上成年發病個案，雖然帶有相關基因，但即使發病，肌肉發展相對完整；另一類非健保對象為第一至三型未成年個案，運動功能小於零，評估為肌肉無功能者。

黃育文說明，未來SMA患者是在口服藥物與背脊注射擇一使用，但考量到可能有藥品不耐受的問題，增加背針使用患者，終生可以轉換一次改為口服藥治療；再者，因SMA藥價高昂，用藥評估很重要，當藥物對病人無效，將有下車評估機制，讓更多患者有機會使用。