臍帶血、幹細胞?─ 新手爸媽必做的6項功課
2006年10月,5歲的小優因劇烈頭痛,被診斷出罹患「神經母細胞瘤第四期」;隔年又併發血癌,再次進入移植病房,一待就是146天。小優的爸爸辭去工作,每天守護在病房外,自己只能隔著冰冷厚重的玻璃,寸步不離的陪伴與鼓勵,把看得見卻摸不著的煎熬悄悄放心裡。2009年,醫療團隊為小優輸入的自體臍帶血,發揮了不可思議的效果,讓她順利康復;經過5年的追蹤,原本的兩種癌細胞都已不復見。
事實上,小優的家族沒有重症病史,生活十分平順,也使得葉媽媽當初決定為女兒存下臍帶血時,還受到他人訕笑。沒想到這一個小小的舉動,後來竟讓一家人從絕望中找回生命的力量。
儲存臍帶血,主要是將其中的造血幹細胞保存下來,儘管臍帶血移植已成為全世界醫學應用的潮流,國內也已經有數十起白血病、海洋性貧血、淋巴癌、嚴重免疫缺陷等疾病的臍帶血移植案例;然而所有與臍帶血相關之討論,卻是眾聲喧嘩又莫衷一是。以下即整理臍帶血常見的6個迷思,讓新手爸媽們未來在面對臍帶血相關資訊時,不用再惶惶無助,無所適從!
1. 臍帶血自己用不上? ─ 自體移植趨勢上升,美國自體臍帶血移植案例超過兩百例!
日新月異的研究,不斷擴大加深幹細胞的應用範圍,有愈來愈多的患者因此受惠。據美國國衛院(NIH)2008年發表的統計,人一生中可能使用幹細胞移植的機率,已從1997到2001年間統計的20萬分之1,遽增到1/217。隨著醫學的進步快速,自體臍帶血移植的成功案例也年年增加,據2010年ISCT國際細胞治療學會年會資料,使用造血幹細胞進行新適應症細胞療法的人體臨床研究,其中更有93%以自體移植方式進行,而美國自體臍帶血移植也首度超過兩百例,可見自體臍帶血的使用有快速成長之趨勢。
2. 公捐最理想? ─ 日本、英國私存比例上升,「存捐互利」彈性最大!
相較於私存庫有龐大的收入支持,公捐庫若非有政府政策支持或有一定金額的捐款資助則難以維持運作。因此,國際上有不少學者支持導入「存捐互利」模式(Hybrid model/Hybrid Banking),以商業收入支撐公益事業。以全球最大的幹細胞資料庫BMDW(國際臍帶血暨骨髓資料庫)前3名來說,其中就有2名採用存捐互利模式。
而目前全球Hybrid model又大致上可分為兩種運作機制,一為臍帶血銀行同時提供「公捐」及「私存」兩種儲存方式供民眾選擇;在這樣的模式中,公捐庫與私存庫配對資料各自獨立,存戶將來的搜尋配對彈性亦相對減低。因此,另一種存捐互利模式結合了「公捐」與「私存」之優勢,民眾自存的臍帶血除了可自用,若有他人更急需時,亦可提供給公捐系統搜尋配對使用,擴大臍帶血醫療資源的應用機會,嘉惠更多病患。此存捐互利機制由訊聯生技全球首創,之後亦有許多歐洲國家陸續借鏡此種模式。
3. 臍帶血能治那些病? ─ 國內常規治療項目29種,國際間高達80餘種!
臍帶血幹細胞是人體造血及免疫系統的主要來源,可以取代骨髓,治療各種血液、免疫及代謝方面的疾病,例如:白血病、淋巴腫瘤、各種貧血、黏多醣症等;另外,對於癌症等病患在接受化學治療或放射線治療時被同時破壞掉的造血與免疫系統,也可藉由臍帶血幹細胞來恢復其功能。
於國際應用上,目前臍帶血已被用來治療80餘種疾病。2005年起,臍帶血移植正式成為國內衛生福利部所規範之常規治療項目,台灣的移植界也自此邁入了另外一個新的領域。目前衛福部公布的臍帶血移植適應症已達29種,至於常規治療以外的病症,則可以專案申請核准進行移植。
(衛生福利部公告臍帶血移植適應症列表:http://www.babybanks.com/2009/SC/stemcell/cell_1_1_2.asp)
4. 臍帶血資料庫越大越好? ─ 華人資料庫更是配對吻合的關鍵!
病人有移植治療需求時,醫師會向各公開資料申請配對,當搜尋到配對吻合的幹細胞時,醫師考量是否要進行移植的最重要因素之一,就在於這份幹細胞的人類白血球組織抗原配對(HLA typing)與病患的吻合度有多高。
HLA就像是人類免疫系統的身分證字號,是免疫系統辨別自己與異體的基礎。臍帶血配對時,主要以低解析度的人類白血球抗原(HLA-A、B、DR)6個位點進行比對,只要4到5個位點吻合,就符合臨床移植標準。而臍帶血之配對又以同種族間的成功機率較高,歐、美、非洲等人種的基因跟亞洲人差異較大,配對成功的機率則相對較低;因此,臍帶血資料庫與配對成功之機會息息相關,而華人資料庫的大小更是配對成功的關鍵。
日前台灣出現黏多醣貯積症(Mucopolysaccharidoses)第一型重度異體非血親臍帶血移植成功治療案例,該配對案例除了6個位點全部吻合之外,更成功配對到10個HLA位點百分百吻合之臍帶血,也再次驗證了華人資料庫的重要性。
5. 臍帶間質幹細胞也想一起存? ─ 認明跨國認證才有保障!
臍帶血中含豐富的造血幹細胞,是人體造血及免疫系統主要來源,可取代骨髓,治療血液、免疫及代謝方面的疾病。而臍帶、牙齒中有另一種間質幹細胞,屬於多功能幹細胞,具有幹細胞增生及多向分化之特性,可分化成如骨骼、神經等組織,當我們體內組織受損時,間質幹細胞能進行修復的功能。
作為未來細胞療法、組織工程、再生醫學的材料,間質幹細胞的重要性及未來的發展潛力與日俱增,相關臨床應用也正在全球各地蓬勃發展。隨著年齡的增加,間質幹細胞在體內的含量隨之減少;相較於其他來源,從臍帶取得的間質幹細胞更加年輕且含量豐富,是值得及早儲存的珍貴資源。因此,趁生產保存臍帶血之際,一同將臍帶間質幹細胞保存下來,已成為儲存另一種趨勢。
於選擇間質幹細胞的儲存機構時,需留意其間質幹細胞儲存是否經過跨國第三方認證,如美國血庫學會AABB(American Association of Blood Banks)全球通用之標準,不論於儲存品質或是未來應用上才會真正有保障。
6. 人工多功能幹細胞的發現會降低臍帶血儲存的重要性? ─ 臍帶血是頂級的iPS原料!
人工多功能幹細胞,或稱誘導多能性幹細胞(Induced pluripotent stem cells;縮寫作iPS),為日本京都大學山中伸彌(Shinya Yamanaka)教授的團隊於2006年所發明,日後的相關研究也開創了自人類的體細胞製作出多功能幹細胞之先例;換言之,人類的體細胞將可以透過遺傳上的重新設定而轉化為幹細胞。
人工多功能幹細胞的發現,是否意味著臍帶血儲存將逐漸被取代?相反的,臍帶血僅次於胚胎,用此種原始的幹細胞進行iPS轉化,所獲得之效果將比利用一般人類的體細胞還要好,是再生醫學的良好材料。
目前美國即已有利用從臍帶血基因改造的幹細胞及iPS多功能幹細胞,培養出膀胱組織的案例,用以解決膀胱重建過程可能產生的併發症問題,顯見iPS的發展將與臍帶血之儲存相輔相成。