藍鳥生科貝塔型地中海貧血基因療法 食藥局認臨床有效

藍鳥生科公司(Bluebird bio)研發來治療貝塔型地中海貧血症(Beta-thalassemia)的基因療法藥beti-cel，經聯邦食品暨藥物管理局內部專家認定「臨床有效」 。

藍鳥生技已申請食藥局核准beti-cel上市，待外部專家小組本周內開會決定後，若也核准，可望扭轉該公司岌岌可危的財政狀況。

食藥局專家根據藍鳥提供的臨床試驗資料，認為這種只需一劑的新藥，對原本仰賴輸血的病患，具有「臨床意義」效果。

食藥局7日也公布了該公司研發的另一基因治療藥的有關資料，認定治療18歲以下腎上腺腦白質失養症 (adrenoleukodystrophy, ALD)的eli-cel有安全之虞。

審核人員提出報告說，eli-cel好處是否大過長期後遺症風險，目前不確定。eli-cel可能讓對病患承受骨髓增生異常症候群(Myelodysplastic syndromes，MDS)的風險。去年因三名臨創病患罹患這種血癌，試驗暫停。

報告說，接受這新療法而罹患MDS的三名病患中，兩名確實和接受eli-cel有因果關係，觀察時間拉長的話，還可能發現更多這不幸副作用的案例。

不過，藍鳥生技說，全部臨床資料的結論仍是eli-cel有效；eli-cel是否核准上市，外部專家會一併討論。

這也將是2017年來外部專家組成的「細胞、組織、基因療法顧問委員會」首度開會，因此是基因療法史上的一件大事。

2017年那次會議，顧問小組核准了星火治療公司(Spark Therapeutics)研發的Luxturna，這是治療罕見遺傳性視網膜疾病的單劑基因藥，也是美國首度獲准上市的基因治療藥劑。

藍鳥公司的財務3月即出現問題，可用資金仍在流失，分析師普拉薩德(Raju Prasad)接受路透訪問時說，外部專家小組的決定，不但關係著整個基因醫療界，更牽動著藍鳥公司的營運前途。該公司股票7日暴漲12%，成為每股3.34元。

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