長聖靶點治療實體癌申請美I/IIa臨床

【記者柯安聰台北報導】長聖國際生技（6712）旗下備受矚目異體免疫細胞新藥CAR001，近日已向美國食品藥物管理局(US FDA)申請治療晚期復發/難治性實體腫瘤的Phase I/IIa新藥臨床試驗，主要適應症為惡性腦癌、大腸直腸癌、乳癌與肺癌。

長聖的CAR001新藥是經過多年深入研究的成果，為「可異體移植、非病毒基改之多靶向奈米抗體-CAR.BiTE-γδT免疫細胞治療」，CAR001新藥專注於突破目前已上市CAR-T治療所面臨的兩大困境，即製備過程和臨床應用的限制。

首先，全球已上市CAR-T產品共有7項，是以病患的自體免疫細胞進行基因改造，再回輸病人體內來對抗癌症，故有等待耗時長約1-2個月、品質不穩定常常無法順利製成細胞產品，最大的限制還是費用，單一療程就要價40萬美元(換算台幣1200萬元)。相較之下，長聖採用Gamma Delta-T細胞，不僅本身具有毒殺腫瘤效果，更因是異體細胞可預先製造儲存，並於需要時取用，具有現貨供應 (Off-the-Shelf)以及大規模生產、降低成本的潛力，可同時降低極高細胞治療費用。

其次，雖然目前的CAR-T產品在血液腫瘤方面的效果顯著，比如美國女孩Emily已經存活了11年，但在實體腫瘤（占80%的癌症患者）方面效果有限。長聖研發團隊以人工智慧（AI）篩選出關鍵的實體腫瘤人類白血球抗原G(human leukocyte antigen-G,HLA-G)靶點，並使用訊息RNA(mRNA)改造的多靶向奈米抗體細胞療法，克服難治實體癌症。CAR001已在臨床前動物實驗展現多項亮麗成果，包括能夠有效滲透到實體腫瘤內部，並分泌雙導向T細胞活化抗體（BiTE），啟動周邊免疫細胞(如喚醒身體內的警衛隊伍一樣)，共同對抗癌細胞。相關研究成果已多次獲國際頂尖期刊之刊登，包括2021年刊登於Journal for ImmunoTherapy of Cancer(JITC，IF 13.751)、與2023年刊登於Advanced Science (IF17.521)。

在全球細胞及基因治療產業市場中，隨著持續的增長趨勢，Precedence Research報告指出，2022年該市場規模估計186.1億美元，至2023年將可達937.8億美元，2022-2030年複合年成長率(Compound Annual Growth Rate,CAGR)為22.4%。

長聖積極開發「專一性高、多靶向、降低製造成本」之異體CAR001新藥，劉銖淇董事長表示，將繼續致力於生物技術的創新平台，期望能為全球患者帶來新的治療選擇。（自立電子報2023/8/22）