阿茲海默症有救了? 相關新藥積極測試中

晚年深受阿茲海默症之苦的柴契爾夫人 (圖:AFP)

1974 年研究生 Mark Pepys 開始研究類澱粉沈積症 (amyloidosis) 的治療方法，經過多年研究，Pepys 在 1984 年終於找出可能的治療方法。

現在的 Mark Pepys 是倫敦大學學院的藥學教授。他所研究超過 40 年的類澱粉沈積症藥物，正在接受第 1 期的藥物臨床測試。

接受測試的 15 名患者，服用小分子化學與大分子生物所結合的藥物，結果相當理想，並無任何副作用。研究結果也刊登在新英格蘭醫學期刊。

類澱粉沈積症與阿茲海默症 (Alzheimer’s) 是 2 種不同的病症。阿茲海默症又名老年癡呆症，主因為腦部澱粉沉積。

但是 Pepys 認為此 2 種症狀有著類似的病因與解決方法，由於目前 Pepys 正繼續極力研究類澱粉沈積症的新藥，因此預計明年才開始測試阿茲海默症的相關臨床藥物。

雖然不像阿茲海默症那麼常見，但是全英國大約有 8000 名類澱粉沈積症患者。

Pepys 說，類澱粉沈積症非常複雜，即使醫療人員全力救治，但通常患者會有連續性的病症且致死率高。他說，能夠將病患體內的澱粉沈積清除，將是最大的目標。

萬事起頭難，在研究類澱粉沈積症超過 10 年後，Pepys 在 1984 年發現一種名為 SAP 的血清澱粉 (serum amyloid P component)，而 SAP 就是澱粉沉積的主要原因。

然而，Pepys 發現很難以將澱粉沉積轉換成其他分子，因此他研發出一種治療方式，能夠將 SAP 直接移除體外。

Pepys 與瑞士跨國醫藥研發商羅氏 (Roche) 共同研發出一款名為 CPHPC 的藥物，能夠有效移除 SAP 血清澱粉與有效阻止新的澱粉沉積，但目前仍無法清除既有的澱粉沉積。

羅氏藥廠後來退出研發團隊，將 CPHPC 的專利權交給 Pepys 與倫敦大學學院的智慧財產部 Pentraxin Therapeutics 。

隨後，Pepys 與全球第 3 大藥廠葛蘭素史克 (GlaxoSmithKline) 共同將 CPHPC 和生物分子結合，透過病患自身的免疫系統功能，進而產生出能夠直接處理與破壞澱粉沉積的抗體。葛蘭素史克預計 2016 年將繼續更大範圍的人體測試。

歐洲藥物管理局與美國食品藥物監督管理局，都給予 Pepys 的類澱粉沈積症治療藥物，孤兒藥 (orphan drug) 的評等。使得此研究能加速進行。

孤兒藥指的是治療或控制罕見疾病的特效藥物，由於開發成本基高，如果藥物的市場需求太小，將難以回收成本。但各國政府都傾向給與特別的研發補助。

Pepys 在 2016 年將使用 CPHPC 藥物治療阿茲海默症，目前已有 70 位阿茲海默症患者將接受試驗。Pepys 認為單就使用 CPHPC 藥物，或許就可以幫助清除阿茲海默患者腦部過多的澱粉沉積。