陳俊翰遺志 健保署研議SMA藥物擴大給付

患有罕見疾病「先天性脊髓性肌肉萎縮症」（Spinal Muscular Atrophy，簡稱SMA）的律師陳俊翰春節期間不幸病逝。台大醫院醫師簡穎秀今天說，SMA患者最擔心發生呼吸衰竭，恐因咳痰功能不好而肺部感染奪命；健保署表示，將討論藥物擴大給付。

身障律師陳俊翰無懼罕病SMA的禁錮積極追夢，在法學上獲得高度成就，並被提名為民進黨不分區立委，今天卻傳出他不敵病魔，疑似感冒引起併發症，2月11日凌晨不幸逝世，享年40歲。

脊髓性肌肉萎縮症是一種因SMN1基因變異導致進行性神經肌肉退化疾病，因脊髓運動神經細胞受損，影響獨坐、行走、說話、呼吸和進食等活動的肌肉功能。

台大醫院基因醫學部暨小兒部主治醫師簡穎秀接受媒體聯訪說明，SMA患者肌肉萎縮，最擔心呼吸衰竭，所以需要長期配戴呼吸器，若呼吸衰竭，因肌肉無力、咳痰功能不好，也許某次肺炎就敗血性休克死亡。

至於現存SMA成年患者較多，簡穎秀解釋，因嚴重的嬰兒型患者，往往連一、兩歲都撐不過；而SMA患者過世主因，以呼吸、肺部感染居多，但也有家長照顧非常用心，完全避免感染事件，除了拍痰，注重營養提升抵抗力、接種流感等預防針，留心環境衛生跟接觸人群等，都很重要。

SMA目前有俗稱的背針、基因治療與口服藥三種新興治療藥物。健保署醫審及藥材組長黃育文今天接受媒體電訪表示，基因治療藥物「諾健生（Zolgensma）」一劑費用高達新台幣4900萬元，自去年下半年起納入健保給付，至今僅有一名小嬰兒有使用，小朋友目前狀況穩定、良好。

至於背針與口服藥物，黃育文說，兩者健保給付條件類似，過去評估若運動功能已經喪失，再用藥效果較不明顯，因此有上肢運動功能指標（RULM）需大於等於15分的給付條件，目前全台400多名SMA病友中，截至去年底，共158人有申請用藥，其中已145人通過，都在陸續用藥中。

陳俊翰生前致力為擴大SMA藥物給付奔走發聲，黃育文指出，近期背針與口服藥物廠商，已申請擴大給付範圍至所有SMA患者皆可使用；預計3月將開專家會議討論，再經健保共擬會議，最快今年上半年通過。

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