罕病童等不到用藥 父求救

記者傅希堯∕台北報導

罹患軟骨發育不全症的宥慈已1歲半，宥慈爸爸13日哽咽指出，宥慈的治療黃金期馬上就要過了，呼籲健保署儘速通過罕病用藥，救救罕病的民眾。罕病基金會提出6大建言，包括多元財源支持罕病創新治療，讓罕病病患不必因等不到藥而失去生命。

罕病基金會13日公布創新治療及藥物給付建言書，共有6大訴求，1.建議增加罕藥可及性、2.提升罕病意識並將罕病照護納入主流醫療體系、3.罕藥專款合理成長有效執行、4.加速罕藥給付、5.擴大病人實質參與、6.多元財源支持罕病創新治療。

台大公共生學系教授楊銘欽指出，2013年二代健保實施後，罕藥平均通過給付由一代健保時（1995年至2012年）的5.2個月，暴增到29.9個月，數千條生命就因等不到藥品而流逝。罕病不是沒有藥醫，但藥價高昂，截至2023年10月，等待健保給付的罕藥已累積有25種，可治療28種不同的罕病，能改善6053名病人的健康及生活品質，甚至挽救生命。

但是，根據罕病基金會統計，已有2020位病人因等不到給付已經離世；另外在這25種罕藥中，更有12種是目前該病的唯一治療方式，約有1591位病友正在等待僅有的續命機會。

患有芳春族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC）的小太陽，因體內多巴胺與血清素缺乏，造成嚴重發展遲緩，小太陽的媽媽說，全家人本來期待二胎寶寶帶來的喜悅，結果卻是莫大的衝擊，AADC已有藥品可以醫療，但藥費著實非一般人所能負擔，希望健保早日通過藥物給付，讓小太陽也能健康的成長。

宥慈爸爸哽咽的表示，軟骨發育不全症（侏儒症）的最佳治療時間在4歲以前，宥慈已經1歲半了，如果健保仍然要30個月才能撥款購藥，則宥慈就完全沒有機會正常成長了，希望政府能聽到罕病患者及家屬的呼聲。