罕病脊髓型肌肉萎縮症(SMA)獲得健保擴大給付! 病友2024迎來治療署光!

四季線上/黃睿筌報導

11月21日社團法人生命之窗慈善協會舉辦感謝宴,有鑑於長年推動的「脊髓性肌肉萎縮症(SMA)」背針及口服藥物,衛生福利部健康保險署自今(2024)年起8月全面給付,讓不少病友終於等來重生奇蹟,對此,生命之窗協會理事長李怡潔表示,下一步目標是食藥署能擴大背針、口服藥適應症,並引進目前在國際上正在試驗的17種藥物。

罕病脊髓型肌肉萎縮症(SMA)獲得健保擴大給付! 病友撐過13年迎來治療署光!
11月21日社團法人生命之窗慈善協會舉辦感謝宴。(圖/生命之窗協會提供)

針對SMA健保全面給付的決議,李怡潔感性表示,自己體會過無藥可醫的絕望、見證過治療奇蹟的發生,如今終於幾乎讓所有SMA病友取得了救命藥;另外針對倡議過程,李怡潔遺憾說道,還是有一部分的病友因等不及而永遠離開,讓她深感痛心。

罕病脊髓型肌肉萎縮症(SMA)獲得健保擴大給付! 病友撐過13年迎來治療署光!
健保署署長石崇良。(圖/黃睿筌攝)

李怡潔表示,自己終於獲得健保用藥資格,至今已接受4次治療,運動功能相關數值皆有明顯進步,呼吸也不再急促、談吐說話也不再出現哭腔,處處顯示治療成效;另外,健保署署長石崇良表示,針對SMA健保署自去(2023)年4月起逐步放寬給付標準,直至8月時增加開放1劑4900萬的基因療法針劑治療,讓新生兒在6個月以下接受治療後,成長過程可以與常人無異,石崇良說道,目前也已經成功以基因治療的方式治療3位新生兒;另外,石崇良表示,今年8月起全面放寬,截至9月底已成功讓195位病友接受治療,人數還在增加當中。

回顧首個SMA治療藥物,自2020年開始「有條件給付」,當時僅有不到10%的病友 獲得治療機會,李怡潔表示,生命之窗協位多年努力不懈,提出科學證據,並獲得國際SMA團體支持,健保署在2023年擴大SMA給付用藥後,終於在2024年8月進一步全給付用藥;針對下一步,李怡潔補充,目前適應症中並不包含使用呼吸器的SMA病友可以使用針劑與口服藥,呼籲食藥署可以在下一階段,擴大用藥適應症。

【看更多】
超高齡化社會來臨 肌少症高風險找上門?物理治療師傳授1動作自我檢測 揭「這3招」助增肌抗衰老
夏天狂吃冰冬天就「宫寒」! 不怕經痛、腰痠中醫揭3招暖宫方法迎戰冬季

👉《醫學大聯盟》406集完整版線上看


更多四季線上報導
「百憂解」停產憂鬱無藥可用? 「8食材」從生活飲食累積抗憂鬱力量!
超高齡化社會來臨 肌少症高風險找上門?物理治療師傳授1動作自我檢測 揭「這3招」助增肌抗衰老
入冬手腳冰冷中醫揭按摩「3穴位」舒緩!4大類民眾務必留意末梢循環 三高、體虛都上榜!