老是疲倦、食慾不振 小心是骨髓纖維化！中重度存活期僅5年
老是覺得吃不下、疲憊，小心可能不是因為連氣冷讓你昏昏欲睡，而是罕見血液疾病找上門！中華民國血液病學會提醒，「骨髓纖維化」每年新發患者數雖不多，但由於骨髓纖維化前期多會出現疲倦、腹脹、盜汗等常被患者忽略的症狀，導致部分患者病況會進一步惡化為心臟衰竭或急性白血病，致死風險激增，因此醫師提醒，若長期出現上述症狀，一定要盡速求診評估是否為疾病前兆，以免錯過黃金治療期。
「骨髓纖維化」是罕見且非常棘手的血液疾病，由於症狀常被與感冒、腸胃不適混淆，因而延誤就醫。台灣骨髓增生性腫瘤關懷協會理事長侯信安指出，骨髓纖維化起因為造血細胞基因突變，產生許多不正常細胞激素，使患者原有造血系統失常，而由於正常紅血球數不足，其他器官就會開始代償造血，而最常見的確診症狀就是脾臟腫大。
他指出，骨髓纖維化難治療不只在其前期症狀幽微難辨，疾病的危險性更不容小覷，據統計，約10%至20%骨髓纖維化患者因未能即時獲得治療而惡化為急性骨髓性白血病，導致致死風險驟升，此外，中度風險以上骨髓纖維化患者平均存活期也僅5年，可見其惡性度極高。
骨髓纖維化雖惡性度高，但可用治療卻不多，目前唯一根治方式為異體骨髓移植，但因風險高、且需考量年齡、病況與匹配合適捐贈者，使多數中高齡患者無法使用，其餘治療選擇則包括：化療、脾臟切除手術、放療、輸血、標靶藥物等。
過去就僅有一款標靶藥物可用，但數據顯示，約7成患者在用藥5年內會產生抗藥性或副作用而中斷療程，這也表示一旦出現抗藥性、患者即陷入無藥可用的窘境。
林口長庚醫院血液科主任郭明宗也指出，儘管第一代標靶藥為骨髓纖維化患者帶來治療契機，但臨床上患者可能在2到3年內出現副作用或藥物效果減弱、脾臟再次脹大等狀況，但因標靶藥物選擇有限、又無其他可適用療法，導致患者求助無門、喪失抗病鬥志。
有鑑於骨髓纖維化治療困境長年難破，健保署宣布今（2025）年1月起正式開始給付新型口服標靶藥物，侯信安指出，台灣的患者等待新型口服標靶藥物已有10年之久，此舉將有助於彌補臨床治療落差，完備患者的選擇。郭明宗也指出，新型標靶藥物可抑制變異基因，在臨床治療上提供更多選擇，使治療受挫的患者不再求助無門。
